JW中外制药：“Hemlibra 对轻度和中度A型血友病同样有效”

by Lee Myeonghwan

Published 06 Mar.2023 09:35(KST)

非抗体患者三期临床研究结果发表于国际学术期刊

JW中外制药表示，已证明A型血友病治疗药物“赫姆利布拉（通用名：Emicizumab）”在轻度及中度患者中的疗效和安全性的Ⅲ期临床结果，于2023年刊《柳叶刀·血液学》在线版发表，该公司于6日作出上述表示。

A型血友病治疗药物“赫姆利布拉”。JW中外制药提供

赫姆利布拉是一种用于治疗因凝血因子Ⅷ缺乏而发生的A型血友病的药物。其通过同时与凝血因子Ⅸ和凝血因子Ⅹ结合，模拟凝血因子Ⅷ的作用机制。在A型血友病治疗药物中，它是唯一一种可同时用于对既有治疗药物产生耐受抗体的患者和无抗体患者的药物。

A型血友病根据凝血因子Ⅷ活性水平分为：▲轻度（因子Ⅷ活性高于5%且低于40%）▲中度（1%以上且不超过5%）▲重度（低于1%）。赫姆利布拉目前在韩国获批作为重度A型血友病的预防性治疗药物。

包括法国克洛德·贝尔纳里昂第一大学的Claude Negrier教授在内的18名教授，在欧洲、北美、南非等22家机构，对72名轻度及中度A型血友病无抗体患者进行了约55周的临床试验。研究团队在给患者于前4周每周注射1次赫姆利布拉后，按▲每周1次 ▲每2周1次 ▲每4周1次的不同给药方案进行给药，并评估出血量及血栓性异常反应等。

临床结果显示，年均出血频率（ABR）由10.1次降至0.9次。其中，需要治疗的关节出血和自发性出血的ABR均为0.2次。按患者分组来看，21名轻度患者的ABR由使用赫姆利布拉前的20.2次降至2.4次，中度患者则由6.0次降至2.2次。作为预防治疗而使用既往凝血因子制剂的患者组，其ABR由临床前的12.2次降至临床后的2.2次；在出血时给予凝血因子治疗的患者组中，ABR也由8.0次降至2.4次。临床期间未发生任何出血的患者共有8人。在安全性方面，有15名患者出现与注射部位相关的轻微不良反应，但未出现死亡或血栓性微血管病变病例。

基于上述临床结果，赫姆利布拉于本月初在欧盟获批，作为无抗体中度A型血友病患者的预防性治疗药物。在韩国，该药目前用于有抗体的重度A型血友病患者处方，并于上月9日获得健康保险审查评价院认可，可对无抗体重度A型血友病患者适用医保给付。

JW中外制药相关负责人表示：“本次临床试验结果表明，赫姆利布拉不仅对重度患者有效，对轻度及中度A型血友病患者的出血预防同样具有良好效果。公司将努力让更多A型血友病患者受益于这一治疗手段。”