JW中外制药表示，将参加于下月9日至11日在美国波士顿举行的“2026世界罕见药物大会（World Orphan Drug Congress USA 2026）”，并在会上发布其用于罕见小儿脑疾病的新药候选物“DDC-02（临时代号）”的非临床研究结果。
DDC-02是一种同类首创（First-in-class）的口服小分子化合物，以包括皮特－霍普金斯综合征（Pitt-Hopkins syndrome）在内的罕见遗传性小儿脑疾病为适应症。
JW中外制药关注到上述疾病中出现的Wnt信号传导下降问题，一直在研究能够将缺失的信号传导恢复正常的小分子新药物质。
本次公开的DDC-02是利用JW中外制药自主开发的、基于人工智能的新药开发一体化平台“JWave”筛选得出的。尤其是公司以该平台进行的基因组分析为基础，深化了对相关疾病在分子层面的理解，并阐明了药效机制，从而提升了研究效率和精确度。
目前，DDC-02正在开展多项安全性评估。JW中外制药计划通过本次大会的发布，向全球市场介绍该候选物的研究成果和开发潜力，并探索多种合作机会。
JW中外制药相关负责人表示：“本次学术会议上的发布，是在全球舞台上展示JW在罕见小儿脑疾病领域创新新药候选物潜力的一次具有重要意义的机会。我们将通过与罕见疾病领域专家的深入交流，扩大包括技术合作在内的多元合作机会，并加快推进能够提升患者生活质量的新药开发进程。”
另一方面，世界罕见药物大会（World Orphan Drug Congress USA）是一项以罕见疾病治疗药物开发为主题的全球性活动，不仅有主要制药和生物企业参加，还汇聚了政府及监管机构、患者团体、投资者等罕见药物开发生态系统中的核心相关方，共同分享最新动向和创新案例。
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