戈谢病国际工作组研讨会2026
戈谢病治疗药物“YH35995”公布一期临床结果
韩洋行6日表示，在意大利的的里雅斯特举行的第3届戈谢病国际工作组（IWGGD）研讨会2026上，公司就正在开发的戈谢病治疗药物——葡糖基神经酰胺合成酶（GCS）抑制剂YH35995的一期临床单次给药结果进行了口头报告。IWGGD是专门研究戈谢病领域的国际学术会议。
戈谢病是一种罕见遗传性疾病，由于GBA1基因突变导致细胞内溶酶体酶（葡糖脑苷脂酶）功能下降，葡糖基神经酰胺（GL1）在体内多个器官内蓄积。尤其是神经病变型戈谢病（2、3型）伴随中枢神经系统（CNS）症状，现有治疗难以充分跨越血脑屏障（BBB），因此在CNS症状治疗方面存在巨大的未被满足的医疗需求。
YH35995是韩洋行通过2018年与GC Green Cross签订联合研究协议而获得的新药管线。目前由韩洋行单独推进临床开发，是属于基质减少治疗（SRT）的口服小分子GCS抑制剂，其最大特点是具有穿越血脑屏障的特性。在临床前研究中，该药在血浆和脑内均能显著降低GL1水平，并改善行为异常，同时抑制脑组织中胶质细胞活化等与神经炎症相关指标的升高，因此被评价为在伴有神经症状的戈谢病中，展现出拓展治疗选择的可能性。
本次口头报告主要分享了以健康成年男性为对象开展的首次人体试验（FIH）一期临床单次给药（SAD）部分的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效动力学（PD）结果。该临床试验采用随机分组、双盲、安慰剂对照设计进行。
结果显示，在给药剂量范围内，YH35995整体安全性良好，未报告任何严重药物相关不良事件（SAE）及3级（Grade 3）以上药物相关不良事件，不良事件发生频度也未随剂量增加而呈比例上升。
在药代动力学方面，随着剂量增加，药物在体内暴露量呈比例上升，个体间变异性较低；作为口服给药药物，其半衰期异常延长，约为21～24天。在药效动力学方面，作为生物标志物的血浆GL1随剂量增加而依赖性下降，在第4、第5剂量组达到了预设的GL1抑制率目标，证实其具有强大且持久的GL1抑制效果。基于上述药代和药效结果，研究团队预测可设定每4周给药一次（Q4W）或更长间隔的给药方案。
韩洋行计划以本次SAD结果为基础，在重复给药（MAD）部分按每4周一次（Q4W）实施重复给药，随后评估安全性和耐受性，并观察血浆及脑脊液（CSF）中GL1的变化情况以及其在CNS内的靶点结合情况。
韩洋行负责研发（R&D）整体工作的社长Kim Yeolhong表示：“此次发布是确认满足戈谢病患者，特别是神经病变型戈谢病患者未被满足医疗需求的新治疗选择可能性的重大成果。”他同时称：“今后我们将继续积极与全球专家及患者组织沟通，并通过与各国监管机构的紧密合作，加快临床开发进程，努力为患者提供切实可行的治疗方案。”
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