SK生物制药于7日通过在今年一季度业绩发布会同期举行的研发（R&D）专题会议，公开了以靶向蛋白质降解（TPD）为核心的下一代管线及自有平台技术为中心的研发（R&D）战略。
本次研发会议是在上一季度发布中枢神经系统（CNS）及放射性药物治疗剂（RPT）战略之后，为了完善包括靶向蛋白质降解（TPD）在内的三大核心领域路线图而筹备的。SK生物制药以主力产品塞诺巴美特所创造的自由现金流（Free Cash Flow）为基础，正在推进具体的研究方向，包括：在缓解症状之上的CNS疾病调节治疗药物（DMT）能力强化、构建可持续的RPT平台价值链、通过TPD平台发掘新管线等，以实现向“Big Biotech（大型生物科技企业）”的跃升。
本次会议由负责投资公司管理的Choi Jonggil参加，介绍了TPD领域的研发战略以及主要管线和平台技术的核心竞争力。
基于选择性降解的抗癌战略……以p300为靶点的“SKT-18416”
在管线方面，详细介绍了以p300为靶点的降解剂“SKT-18416”的临床前研究结果。p300是转录复合体的关键蛋白，对癌细胞生长至关重要，但由于其与同源性极高的CBP蛋白在结构上的相似性，既有抑制剂存在血液毒性等副作用限制。同源性是指蛋白质序列之间的相似程度，p300和CBP结构高度相似，因此精确的选择性降解至关重要。
临床前结果显示，SKT-18416通过一种不影响CBP、仅选择性降解p300的作用机制，验证了优异的安全性。在实际药效评估中，以前列腺癌、多发性骨髓瘤及CBP功能缺失（Loss of Function·LoF）突变癌模型为对象，证明了其对肿瘤生长的强效抑制效果，并且在对肿瘤特异性依赖性较高的癌种中也展现出抗肿瘤效果。尤其是在CBP功能缺失的癌症中，当去除p300时，癌细胞发生凋亡，通过这种“合成致死（Synthetic Lethality）”效应，呈现了精准医疗的可能性。LoF是指导致基因功能丧失的突变。在CBP突变（LoF）癌症中，利用选择性去除p300后癌细胞死亡的原理。所谓合成致死，是指当两个基因中只有一个发生缺陷时细胞仍可存活，但当两个基因功能同时丧失时细胞即发生凋亡的现象。
基于上述作用机制数据及可口服给药的药物特性，SKT-18416在该靶点领域已具备“First-in-class（同类首创）”开发的可能性。该项目目前正以提交临床试验计划（IND）为目标开展研究，计划于2027年上半年提交IND申请。
基于分子胶的“MOPED™”平台……实现靶点扩展性
自有平台“MOPED™（MOlecular Proximity Enabled Detection）”也一并亮相。MOPED™是一项通过诱导蛋白质间相互作用，筛选出可选择性降解特定蛋白质物质的技术，其特点在于可将靶点扩展至以往方法难以攻克的“不可成药（Undruggable）”蛋白靶点。通过MOPED™发现的分子胶（Molecular Glue），相比传统的异源双功能靶向蛋白质降解（Heterobifunctional TPD）技术，具有更优异的药物性质和血脑屏障（BBB）通透性，同时已证明其高度扩展性，从而确立了差异化的技术竞争力。异源双功能靶向蛋白质降解，是指在同一分子内结合具有两种不同功能的部分，从而选择性清除与疾病相关蛋白质的技术。
SK生物制药通过超过30种自有E3连接酶库，扩大对新靶点的可及性并筛选最优组合，同时应用高灵敏度筛选技术，能够探测到微弱的蛋白质间相互作用，从而确保平台的扩展性。此外，还整合了基于人工智能的预测建模技术，通过预测三元复合体（Ternary Complex）形成及靶点降解活性概率，提高候选物质发掘效率。
以收益为基础扩大研发……加速“均衡型Big Biotech”战略
SK生物制药以塞诺巴美特带来的稳定收益为基础，在TPD、RPT等下一代给药模式领域，同时推进自有平台构建与对外合作，扩展研发组合。公司计划通过这一举措，持续强化可源源不断产出新药候选物的内部能力，并不断提升全球竞争力。
SK生物制药相关负责人表示：“SK生物制药是国内唯一一家在CNS领域发掘出两款获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的创新小分子新药平台的企业。我们一直将由新药创造的可持续且不断增长的收益，重新投资于TPD、RPT等下一代管线和平台，今后也将就逐步显现的成果与市场保持紧密沟通。”
关于本次研发会议所涉及的研发战略及核心管线的更详细内容，将通过单独的参考资料对外提供。包括本次研发会议内容在内的业绩电话会资料，可在SK生物制药官网上查阅。
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