JW中外制药“赫姆利布拉”：日本大规模上市后调查结果刊登于国际学术期刊

by Jeong Donghoon

Published 25 Feb.2026 09:28(KST)

针对A型血友病抑制物患者开展3年长期观察
91%的患者未出现药物不良反应

JW中外制药 (JW중외제약)은称，日本已上市的A型血友病治疗药物“赫姆利布拉（Hemlibra，通用名 Emicizumab）”在当地开展的上市后调查（PMS）最终分析结果，近日已刊登于国际学术期刊《血友病（Haemophilia）》。

赫姆利布拉是一款模拟血友病患者体内缺乏的凝血因子Ⅷ的创新药物。在A型血友病治疗药物中，它是唯一一款可同时用于对既有治疗药物（凝血因子Ⅷ制剂）产生耐受性抗体的患者和未产生抗体患者的药物。其特点还包括最多每4周皮下注射1次即可维持预防效果。2023年5月，该药的健康保险给付对象扩展至年龄满1岁以上的无抑制物重度A型血友病患者。2025年2月25日的基准时间点往前推算，2025年2月25日的前一年10月，即2024年10月，该药被列入世界卫生组织（WHO）的《基本药物目录（Essential Medicines List，EML）》及《儿童基本药物目录（Essential Medicines List for Children，EMLc）》。

JW中外制药的血友病治疗药物“赫姆利布拉”。JW中外制药提供

日本奈良医科大学Midori Shima教授研究团队，以2018年5月至2023年1月期间日本境内的134名携带抑制物的先天性A型血友病患者为对象，评估了该药的长期安全性和有效性。研究团队设定了包括全部用药患者的“安全性分析组（134人）”以及由新开始用药患者构成的“有效性分析组（101人）”，并进行了最长3年的随访监测。调查对象中，有116人（86.6%）为重度患者，年龄范围从0岁婴幼儿到78岁高龄患者。

在安全性评价方面，安全性分析组134人中，有122人（91%）未出现药物不良反应（ADR）。尤其是在调查期间，包括人工关节置换等高难度手术在内，共有30名患者接受了手术。在为止血目的联合使用旁路凝血因子制剂（Bypassing Agents，BPA）等止血药物的情况下，也未发生血栓栓塞症（Thromboembolic Events，TE）或血栓性微血管病变（Thrombotic Microangiopathy，TMA）。这提示，在遵循指南联合使用止血药物时，即使在实际临床手术场景中，也可以在无血栓性不良反应风险的前提下安全实施手术。

在出血预防效果方面，有效性分析组“需治疗的年化出血率（Annualized Bleeding Rate，ABR）”的中位数为1.3次，呈现出稳定水平。此外，在全部患者中，有53人（39.6%）在给药期间一次出血也未发生，维持在“无出血（Zero Bleed）”状态。