“就算有治疗药也负担不起……罕见病患者亟需设立专项基金支持”
健康保险审评院举办“罕见及重症疾病治疗方向与社会伦理”研讨会
人均年药费超4300万韩元的超高价治疗药物达52种
提出附条件给付制度和新设基金等替代方案
有人提出主张称，应当为缺乏合适治疗方法或药物、即便有新药问世也因价格过高而无法接受治疗的罕见·重症疾病患者另行筹措资金并给予支持。
25日，健康保险审查评价院在天主教大学首尔圣母医院举行的“罕见·重症疾病治疗方向与社会伦理”研讨会上，健康保险审查评价院药剂成效评价室室长 Lee Soyoung 表示：“罕见·重症疾病治疗药物的医保报销决定对健康保险财政产生相当大的影响，因此必须设计可持续的系统性制度。”
所谓罕见疾病，是指患病人口在2万人以下，或因诊断本身困难而无法掌握患病人口的疾病。今年在全球范围内被公布的罕见疾病约有8000种，目前我国由保健福祉部管理的罕见疾病多达1314种。
其中已开发出治疗药物的疾病仅占全部罕见疾病的3%至5%，即便存在治疗药物，也有相当一部分价格过于昂贵，或无法保证疗效。韩国罕见·疑难疾病联合会政策委员 Kwon Youngdae 表示：“95%的罕见疾病患者无法获得根本性治疗，只能停留在维持或延缓症状的水平”，“终身治疗费用和照护成本导致家庭经济破产，不仅患者本人，连同整个家庭的生活都被摧毁。”
据健康保险审查评价院统计，在罕见疾病治疗药物中，以去年为基准，患者每人每年需支付4300万韩元以上的药物共有52种。其中包括一类只需终身注射一次、疗效即可终身维持，但费用高达数十亿韩元的基因治疗药物。由于患者个人难以承担如此高昂的费用，政府通过适用健康保险报销分担部分费用，但可投入医疗领域的国家资源有限，因此从政府角度看，必须在扩大患者治疗机会与保持财政健全之间找到平衡点。
关于应当向患者提供在医学上已无意义的部分治疗到何时为止，也存在伦理两难。Bundang Cha 女性医院教授 Yoo Hanuk 指出：“迫切需要设定明确的停止治疗标准并构建持续的监测体系，同时也有必要制定针对罕见疾病的系统化诊疗指南。”
作为替代方案，被提及的是“以证据生成为条件的有条件给付制度”。Lee 室长解释称：“对于重症·罕见疾病治疗药物，即使在纳入医保时其临床有效性、成本效果性等仍不确定，也应以事后评估为条件给予报销，从而保障患者使用”，“此后应在国家层面进行评估和管理，以消除关于该治疗药物的证据不确定性。”
也有意见认为，应当像海外一样为罕见·重症疾病患者设立单独基金予以支持。即将目前作为例外适用的健康保险报销对象从现有资金中分离出来，改由单独财源承担，以强化制药企业责任，并根据再评价结果减轻医保报销负担。
英国在2022年引入了创新医药品基金（Innovative Medicines Fund），对于未纳入医保报销的罕见疾病，由制药企业承担费用，使患者能够接受治疗。法国则运营罕见疾病基金，每5年投入一次大规模预算。澳大利亚通过“救命药物计划（Life Saving Drugs Program）”，对那些具有临床有效性但因成本效果性未获证实而被决定为不予报销的超罕见疾病高价药物，由制药企业或医生为患者申请援助，以无偿供药，并在2年后进行再评价。
Kwon 政策委员强调：“随着医疗技术的发展，罕见疾病的种类每年都在增加”，“为了实现可持续的财政运营，需要通过社会共识制定公平透明的标准，筹集基金并稳定投入资金。”
延世大学医疗法伦理学科教授 Lee Ilhak 也表示：“罕见疾病治疗药物打开了新的医学可能性，但由于费用高昂且疗效有限，围绕应当通过健康保险向谁、在何种范围内提供支持的争论日益加深”，“有必要另行筹措资金，并在该资金范围内设定优先顺序进行支持。”
版权所有 © 阿视亚经济 (www.asiae.co.kr)。 未经许可不得转载。
