Gemvax完成进行性核上性麻痹2期延长期临床给药

by Jeong Donghoon

Published 23 Sep.2025 08:43(KST)

国内首个临床试验获18个月有效性和安全性数据

Gemvax & KAEL于23日表示，已完成进行性核上性麻痹（PSP）治疗药物“GV1001”2期延长期临床试验的全部给药工作。

Gemvax自2023年6月首次登记患者，启动了PSP 2期先导临床试验，此后在获得食品医药品安全处批准后，又针对先导临床试验中同意参加延长期试验的患者，开展了延长期临床试验。截至目前，PSP整体临床试验累计进行时间达18个月。

据Gemvax介绍，共有67名患者参与了延长期临床试验，近期已完成从给药到最后一次随访观察的全部流程。先导临床试验入组患者中有超过85%参与了此次延长期试验。PSP 2期临床试验的最终结果将在后续数据分析完成后，由临床试验受托机构（合同研究组织，Contract Research Organization）提交。

Gemvax已通过先导临床试验证实GV1001作为PSP治疗药物的潜在可能性。先导临床的主要结果显示，在GV1001 0.56毫克给药组中，既验证了良好的耐受性，又证明其具有延缓疾病进展的趋势。近期在将先导临床与延长期临床的6个月数据合并分析所得的中期结果中，公司确认与外部对照组相比具有统计学上显著的疗效。

Gemvax在陆续获取2期临床试验结果的同时，通过持续的数据分析以及与主要专家（关键意见领袖，Key Opinion Leader）的战略性沟通，正在具体化全球3期临床试验的设计方案。

公司认为，基于系统性的事前准备，将有望快速进入下一阶段的临床试验。

此外，美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）的快速通道和罕见病药物认定，以及欧洲药品管理局（European Medicines Agency，EMA）的罕见病药物认定，有望成为推动GV1001全球3期临床顺利推进的重要动力。