确认耐受性优于现有LNP
GC绿十字表示，其自主构建的脂质纳米颗粒（LNP）平台用于罕见疾病的非临床研究结果，已刊登在被科学引文索引扩展版（SCIE）收录的国际学术期刊《Molecular Therapy-Nucleic Acids》上。
目前已上市或处于临床阶段的大多数信使核糖核酸（mRNA）-LNP治疗剂和疫苗，在反复给药时会出现肝毒性及过度免疫反应等问题，因此在慢性疾病领域的开发受到限制。GC绿十字为克服这一局限，利用人工智能（AI）和构效关系分析，构建了脂质库，并据此建立了可筛选最优LNP的自主LNP平台。
公司方面说明，本次研究中使用了其自主开发的mRNA和LNP，并将其应用于苯丙酮尿症（PKU）和琥珀酸半醛脱氢酶缺乏症（SSADHD）动物模型，以验证其疗效和安全性。
在动物试验中，GC绿十字的LNP被递送至肝脏，与既有在临床中得到验证的LNP相比，表现出更出色的蛋白质表达水平，并有效降低了诱发疾病的毒性代谢物质。此外，即使反复给药，也未观察到肝酶（丙氨酸转氨酶ALT、天冬氨酸转氨酶AST）数值升高或过度免疫反应，从而证明了其优异的耐受性。
同时，通过设计最优的LNP配方，不仅实现了各批次生产的可重复性，还在冷冻保存及冷冻-解冻过程中确保了稳定性，在制剂完成度方面也展现出竞争力。
GC绿十字计划以此次成果为基础，将mRNA-LNP研究扩展至包括罕见遗传病在内的慢性炎症性疾病、抗肿瘤免疫治疗剂、疫苗等多样化管线。并且，凭借同时自主生产mRNA和LNP的能力以及mRNA-LNP平台，正探索与全球制药企业开展联合开发及技术转移的可能性。
GC绿十字研发部门负责人 Jung Jaeuk 表示：“本次研究通过对离子化脂质进行结构设计，自主构建了兼具优异疗效和安全性的LNP平台，不仅公布了这一成果，也在提高罕见疾病治疗药物开发可能性方面具有重要意义。今后将通过高度化下一代LNP平台并扩大在mRNA治疗剂上的应用，进一步强化全球竞争力。”
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