全球争夺“血脑屏障平台”赛道…ABL Bio临床成果凸显存在感

by Jeong Donghoon

Published 02 Sep.2025 11:27(KST)

美方完成I期安全性和耐受性验证
罗氏、BMS等推进基于BBB平台的新药开发

韩国本土生物技术企业ABL Bio的帕金森病新药在美国完成的临床一期试验中取得成果，提高了其进入神经退行性疾病市场的可能性。在跨国大型制药企业纷纷涌入的这一领域中，凭借脑血管屏障（BBB）穿梭平台技术突围的ABL Bio动向备受关注。

据业内2日消息，ABL Bio用于治疗神经退行性脑疾病的双特异性抗体候选物“ABL301”在美国临床一期中证明了安全性和耐受性。自2022年12月至今年4月，以91名成年人为对象开展的一期试验中，单次递增给药试验（SAD）和多次递增给药试验（MAD）均确认了其安全性和耐受性。所有受试者均未出现死亡或严重不良反应。

ABL Bio代表理事 Lee Sanghoon表示：“本次一期临床结果将成为Sanofi推进后续临床试验的重要依据”，“包括帕金森病在内的神经退行性脑疾病严重威胁患者及其家属的生活，但由于缺乏根本性治疗药物，未被满足的医疗需求巨大。”根据市场分析机构Zion Market Research数据，去年神经退行性疾病市场规模约为619.3亿美元（约合86万亿韩元），预计到2034年将增长至约1213亿美元（约合169万亿韩元）。在未来10年内，年均复合增长率预计约为7.1%。

帕金森病、阿尔茨海默病等神经退行性疾病，是指神经细胞逐渐受损并死亡，从而导致大脑和脊髓功能下降的一类疾病。相关治疗药物开发面临的最大难题是脑血管屏障（BBB）。BBB是阻断外部毒性物质进入大脑的保护屏障，但同时也阻碍治疗药物到达大脑。BBB穿梭平台是一种将抗体或肽类等与能够通过这一屏障的蛋白质受体等结合，从而实现药物运送的技术，大型制药公司与生物技术初创企业之间围绕该技术的竞争正全面升温。

ABL Bio的血脑屏障穿梭平台“Grabody-B”示意图。ABL Bio官网提供

在韩国国内，ABL Bio走在最前列。ABL Bio曾开发出利用调节细胞生长、代谢和神经功能的蛋白质受体“IGF-1受体”的“Grabody-B”平台。公司已与法国Sanofi签署规模达10.6亿美元（约合1.4771万亿韩元）的技术转让协议，近期又与英国GSK达成最高可达4.1万亿韩元的大型合作协议。由于该平台不仅可用于抗体，还能扩展至多种新型给药形式，因此有望从帕金森病治疗进一步拓展至整个神经系统疾病领域。

围绕BBB穿梭平台的全球竞争同样激烈。瑞士Roche正利用转铁蛋白受体（TfR1）开发名为“Brainshuttle”的平台，并以此研发阿尔茨海默病治疗抗体候选物“Trontinemab”。该公司已获得数据显示，与以往相比，其大脑渗透率提高了50倍以上，目前正在进行临床二期试验。Bristol Myers Squibb（BMS）则与瑞典BioArctic签订协议，采用铁离子转运机制，将“Brain Transporter”BBB穿梭平台进行技术转让，合同金额最高可达14亿美元。