JW中外制药旗下的C&C新药研究所于30日表示,针对STAT6靶点的嗜酸性食管炎治疗药物开发研究被选定为“2025年度第一批国家新药开发项目”。
国家新药开发项目是为强化国内制药与生物产业的全球竞争力而启动的跨部门国家研究与开发项目。自2021年起,在为期10年的计划中,以加强国内新药开发研究与开发生态系统、创造全球实用化成果以及创造卫生医疗领域的公益性成果为目标,对新药开发的全周期阶段提供支持。
C&C新药研究所将通过本次课题在16个月内获得研究经费支持,计划以直接抑制STAT6蛋白的先导物质(主导化合物)的优化为起点,推进研究,以实现作为口服小分子治疗药物开发的非临床阶段进入为目标。
嗜酸性食管炎是由于食管内过度的第二型(Th2)免疫反应所引发的慢性炎症性疾病,是一种治疗选择受限的罕见疾病。尤其是由于对类固醇及生物制剂的服药依从性较低,以及复发和难治问题,社会对具有新作用机制的靶向治疗药物存在巨大的未被满足的医疗需求。
STAT6是对白细胞介素4(IL-4)和白细胞介素13(IL-13)刺激产生反应的第二型炎症反应的核心调节因子,是调控诱导嗜酸性粒细胞向食管浸润的趋化因子蛋白伊奥他辛(Eotaxin)表达的主要因子。C&C新药研究所已获得一种选择性直接抑制STAT6蛋白、具有该作用机制的先导物质,并通过细胞及动物实验验证了其降低Th2基因表达和发挥抗炎效果的能力。
本次研究将以通过JW的人工智能(AI)基础新药研究开发一体化平台“JWave”挖掘出的先导物质为基础推进。JWave是在网络环境下利用AI,从有效药物筛选到先导物质优化,贯穿新药研究全周期的JW独有平台。
C&C新药研究所计划通过本次研究,在获取用于非临床阶段进入的候选物质结构优化、药物动力学及毒性试验等基础数据的同时,还将评估除嗜酸性食管炎外,向特应性皮炎、哮喘等以Th2为基础的炎症性免疫疾病扩展适应症的可能性。
C&C新药研究所相关负责人表示:“STAT6是第二型炎症反应的核心调节因子,本次先导物质有望成为包括罕见疾病在内的多种免疫疾病的新治疗选择”,并称“将持续利用AI基础平台开展创新新药研究,引领未被满足需求较高的治疗药物市场”。
另一方面,C&C新药研究所是JW中外制药与罗氏集团旗下寿嘉伊制药于1992年共同设立的国内首家韩日合资生物风险企业。2020年被纳入为JW中外制药的全资子公司。自2006年以来持续开展自有研究课题的C&C新药研究所,通过融合AI及深度学习技术的研究与开发平台,正在发掘“First-in-Class(同类首创)”新药候选物质。目前其拥有以肿瘤及免疫疾病为适应症的8条新药管线。
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