SK生物制药：“帕金森病候选治疗物质具有清除致病蛋白的效果”
新一代疾病纠正疗法开发全面启动
有研究结果显示，SK Biopharm正在开发的帕金森病治疗候选物质能够有效清除致病蛋白。
SK Biopharm表示，当地时间本月5日至7日在加拿大蒙特利尔举行的国际学术会议“GBA1 Meeting 2025”上，公司以口头报告形式公开了为开发帕金森病创新疗法所取得的最新研究成果，并于9日对外发布相关消息。
该学会以帕金森病的主要遗传危险因子——GBA1基因变异为主题，汇集了全球GBA1领域专家及相关行业主要企业，共同分享最新研究动向和治疗策略。SK Biopharm入选了在全部海报发表中仅遴选16处的口头报告环节，证明了其研究完成度和关注度。
帕金森病是一种典型的退行性脑疾病，由于脑内生成神经递质多巴胺的细胞逐渐丧失，导致运动功能下降。据悉，约5%至15%的帕金森病患者与GBA1基因变异密切相关。当GBA1基因发生变异时，负责分解细胞内废物的GCase（脑细胞内废物分解酶）功能下降，由此引发的结果是，具有毒性的“α-突触核蛋白（α-synuclein，帕金森病相关毒性蛋白）”过度蓄积，导致多巴胺细胞凋亡，症状随之加重。
SK Biopharm正开发下一代帕金森病治疗候选物质“SKPD”，其通过激活GCase酶、抑制α-突触核蛋白蓄积发挥作用。根据发布内容，SKPD在多种动物模型中使运动功能恢复至接近正常水平，即便在停止给药后，疗效仍可维持最长约3个月，从而验证了其作为调控疾病根本原因的疾病修饰治疗药物（Disease Modifying Therapy，DMT）的潜力。
此外，SKPD通过激活分解脑细胞内废物的“溶酶体”以及清除受损细胞成分的自噬（Autophagy）功能，被证实可以高效清除作为帕金森病主要致病因素的α-突触核蛋白聚集体。这一作用机制正被视为延缓帕金森病恶化的核心机制而备受关注。
目前，SK Biopharm正在将SKPD开发为口服用疾病修饰治疗药物，初期计划以携带GBA1基因变异的患者为对象，提高临床准确性。此后还计划拓展至无GBA1基因变异的其他帕金森病患者。
SK Biopharm社长Lee Donghoon表示：“为解决帕金森病治疗领域尚未满足的医疗需求，我们正加快开发能够直接作用于疾病根源的创新疗法”，并称：“今后也将以全球竞争力为基础，引领下一代新药的开发。”
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