GemVax继在美韩获认定后又在欧洲被指定为罕见病药物

by Jeong Donghoon

Published 29 May.2025 10:49(KST)

在欧洲享受长达10年的市场独占权等多重优惠

Gemvax & KAEL（Gemvax）29日表示，其用于治疗进行性核上性麻痹（progressive supranuclear palsy，PSP）的药物“GV1001”已获欧洲药品管理局（EMA）授予罕见药品（Orphan Medicinal Products，OMP）资格。

本月初，该药已获美国食品药品监督管理局（美国食品药品监督管理局，FDA）授予罕见药品资格并纳入快速通道（Fast Track），此次又在欧洲获得罕见药品资格的利好消息。

由此，GV1001已在美国、欧洲、韩国等主要新药开发监管机构全部获得罕见药品资格，可享受各机构提供的全部开发优惠政策。

EMA针对在欧洲境内患者人数不超过5万人的罕见疾病治疗药物开发，提供包括：▲科学咨询及开发支持 ▲对上市许可申请、科学咨询等相关费用予以减免或豁免 ▲上市后10年市场独占权等在内的多项优惠。

Gemvax此前通过FDA的罕见药品认定，已在美国获得上市后7年市场独占权、临床费用最高25%税额抵免等优惠，并于本月7日再获FDA快速通道资格，预计今后PSP治疗药物的临床开发和审批程序将进一步加速。

Gemvax计划以罕见药品及快速通道认定所带来的优惠与支持为基础，加快推进全球Ⅲ期临床试验。

Gemvax相关负责人表示：“在全球医药市场影响力最大的美国和欧洲同时获得罕见药品资格，意味着本治疗药物的开发可能性和必要性都已得到认可。我们将充分利用各项优惠政策，尽快推进全球临床试验，为PSP患者提供新的治疗选择。”

Gemvax在去年完成的韩国首个PSPⅡ期临床试验中，已经确认了良好的耐受性以及延缓疾病进展的趋势。目前，在已完成国内Ⅱ期临床试验（6个月给药结束）的基础上，正在顺利开展为期12个月的延长期临床试验。

PSP属于非典型帕金森综合征，其主要症状为由于脑内神经核异常导致眼球运动功能障碍的“核上性麻痹”。此外，还会出现类似帕金森病的步态障碍、震颤、认知功能下降等症状，但其进展速度比帕金森病更快，且迄今尚无根本性治疗方法，是一种神经退行性疾病。

本报道由人工智能(AI)翻译技术生成。