较安慰剂显著提升运动能力
长期主要治疗效果获证
GC绿十字表示，治疗亨特综合征的药物“Hunterase（Idursulfase-beta）”的Ⅲ期临床试验结果已于28日刊登在被科学引文索引扩展版（SCIE）收录的国际学术期刊《Genetics in Medicine》上。
此次在三星首尔医院开展的Ⅲ期临床试验，以此前从未使用过现有治疗药物的24名亨特综合征新发患者为对象进行。研究团队对持续1年静脉输注Hunterase时的有效性和安全性等进行了综合评价。
亨特综合征是一种罕见遗传性疾病，由于体内缺乏或不足以分解糖胺聚糖（Glycosaminoglycan，GAG）的酶——Iduronate-2-sulfatase（IDS）而发生。当GAG在体内堆积时，关节会变得僵硬，导致日常生活受限，并引发肝脏和脾脏肿大等多种全身性症状。
公司方面表示，通过本次临床试验确认，Hunterase能够显著提高亨特综合征患者的运动能力，并明显降低尿液中GAG浓度以及肝、脾体积。
在作为主要终点评价指标的6分钟步行试验（6-Minute Walk Test）中，接受Hunterase治疗的患者与治疗前相比，平均多行走62.2米。该数值是接受安慰剂组7.3米的8倍以上。
6分钟步行试验是测量患者在6分钟内于平地上可行走距离的检查方法，可一次性评估患者的基础运动能力、心肺功能、肌肉状态及整体健康状况。该方法是与患者生活质量直接相关的指标，并被用作亨特综合征研究中的标准评价工具。
同时，在作为次要终点评价指标的尿液GAG浓度以及GAG的一种——肝素硫酸盐（Heparan Sulfate，HS）、皮肤素硫酸盐（Dermatan Sulfate，DS）的浓度方面，也出现了令人鼓舞的结果。GAG浓度降低了71%，HS和DS则分别减少了89%、88%。肝脏和脾脏的体积也分别缩小了27%、26%，从而证实了对主要脏器的治疗效果。
在安全性方面同样表现积极。大多数不良事件为轻度或中度，未出现因不良事件而中断治疗的情况。尤其是免疫学中和抗体（Neutralizing Antibody）连续三次以上被检测出的患者比例为19%，低于现有治疗药物的62.5%。这表明，与现有治疗药物相比，Hunterase有望更稳定地维持疗效。
本论文第一作者、亚洲大学医院教授 Son Youngbae 表示：“本次临床试验不仅是针对亚洲人开展的首个Ⅲ期临床试验，同时也验证了以国产技术开发的Hunterase的优越性”，“尤其是在代谢改善之外，在主要脏器体积恢复正常及运动能力恢复方面也显示出临床改善效果。”
GC绿十字研究开发部门主管 Jung Jaewook 表示：“能够将这一令人鼓舞的Ⅲ期临床结果以论文形式发表，感到非常高兴”，“期待以纯国产技术开发的Hunterase能大幅改善亨特综合征患者的生活质量。”
另一方面，亨特综合征是一种由X染色体遗传的疾病，据悉通常在每10万名男婴中约有1人发病。由于重症患者可能在成年前即死亡，因此及早诊断和治疗十分重要。目前全球范围内使用的亨特综合征治疗药物有GC绿十字的“Hunterase”和武田制药的“Elaprase”（韩国国内销售权为赛诺菲）。
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