低剂量组给药时EN001安全性
确认其探索性治疗效果
专注于先进生物药物新药开发的企业ENCell于19日表示，面向Charcot-Marie-Tooth病（CMT）1A型患者开展的EN001 1b期临床试验中，高剂量组患者的重复给药已全部完成。
Charcot-Marie-Tooth病是一种可导致手足畸形和肌肉萎缩的遗传性疾病，严重时还可能引发视力和听力丧失。尽管其属于发病频率较高的罕见病，但迄今尚无获批治疗药物，一直被患者和医疗界视为重大挑战课题。
EN001 1b期临床试验旨在评估对CMT 1A型患者重复给药EN001时的安全性和有效性。Samsung首尔医院神经科教授Choi Byungok担任临床试验主要研究者。高剂量组患者的首次给药于2023年12月启动。在对低剂量组（1.25 × 106 cells/㎏）3名患者给药后，未出现剂量限制性毒性（Dose Limiting Toxicity，DLT），经安全性委员会审查后，启动高剂量组给药。高剂量组采用较低剂量组2倍剂量（2.5 × 106 cells/㎏），同样对3名患者实施给药。
EN001是利用ENCell独有的ENCT（ENCell Technology）技术培养的间充质干细胞治疗产品，具有抑制细胞老化并分泌更多治疗所需物质的特点。该疗法可迁移至受损神经，分泌治疗物质，并发挥再生神经髓鞘的作用。今年2月，美国食品药品监督管理局（FDA）已将其指定为罕见病药物（Orphan Drug Designations）。近期，来自世界各国CMT患者组织对EN001临床进展的咨询不断增加，社会各界对这一罕见病新药的期待正在升温。
ENCell相关负责人表示：“EN001在低剂量组患者给药时，已经确认了安全性和探索性治疗效果，随着高剂量组给药的结束，我们也期待能够确认与之相当水平的疗效。”他还表示：“在确认高剂量组安全性之后，将加快推进2a期临床试验，力争及时向CMT患者提供该治疗方案。”
另一方面，2023年10月，ENCell已在针对CMT 1A型患者开展的EN001治疗药物重复给药临床试验中，公布了低剂量组的安全性和探索性治疗效果。对低剂量组3名患者给予EN001两次给药后，在第8周对DLT进行评估，结果显示，所有患者均未出现DLT，也未发生严重不良事件及输注相关反应。
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