GC绿十字和韩美药品共同开发的法布里病治疗创新新药在临床1/2期中成功完成首例患者给药，正式启动全球临床试验。
GC绿十字和韩美药品于15日表示，双方正在共同开发的法布里病治疗药物“LA-GLA（代号 GC1134A/HM15421）”在韩国患者中的给药已成功完成。
GC绿十字和韩美药品为推进LA-GLA的全球临床试验，已在美国和韩国获得临床1/2期临床试验计划书（IND）批准，正在开展多国临床。同时，上月21日又在阿根廷获得临床1/2期IND批准，计划以被诊断为法布里病的18岁及以上成人为对象，评估其安全性、耐受性、药代动力学和有效性。
本次临床1/2期试验将在包括美国“LDRTC（Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center，溶酶体及罕见疾病研究与治疗中心）”在内的6家机构，以及韩国梁山釜山大学医院、新村世福兰斯医院、阿根廷2家机构等共10家机构开展。通过筛查确认适合参加临床试验的患者，将每4周皮下注射1次LA-GLA。
法布里病是一种伴性遗传的进行性罕见难治性疾病，属于溶酶体蓄积病（Lysosomal Storage Disease，LSD）的一种。当负责清除体内不必要物质的细胞内细胞器“溶酶体”中，用于分解糖脂的酶“α-半乳糖苷酶A”缺乏时就会发病。体内无法处理的糖脂持续蓄积，引发细胞毒性和炎症反应，从而导致多种器官逐渐受损，严重时可致死。
目前，大多数法布里病患者通过将利用基因重组技术开发的酶进行静脉注射的方式，即酶替代疗法（enzyme replacement therapy，ERT）进行治疗。
然而，这类第一代治疗药物存在每隔2周需在医院长时间接受静脉输注的诸多不便，以及静脉输注带来的治疗不良反应，同时在完全抑制包括心脏、肾脏、中枢和外周神经系统在内的主要器官病变进展方面也存在局限，因此仍有尚未解决的未被满足医疗需求（unmet medical needs）。
LA-GLA作为一款改善了此类既有治疗药物局限性的“新一代长效酶替代疗法治疗药物”而备受关注。此外，其采用每月1次皮下注射方案，大幅提升了用药便利性，并在非临床研究中证明，与现有治疗药物相比，其在改善肾功能、血管病变及周围神经障碍等方面具有优越疗效。基于此，该药于去年5月被美国食品药品监督管理局（FDA）分别指定为孤儿药（ODD，Orphan Drug Designation），今年1月又被韩国食品医药品安全处（MFDS）指定为开发阶段罕见药品。
新村世福兰斯医院教授 Hong Geuru 表示：“本院能够完成全球临床试验的首例患者给药，我感到非常高兴”，并称“希望通过本次临床试验，能够为更多法布里病患者提供新的治疗选择”。
GC绿十字医学本部长 Shin Sugyeong 表示：“伴随首例患者给药，LA-GLA的全球临床试验正式启动，我们感到十分欣喜”，并称“GC绿十字在包括MPSIIIA在内的多种溶酶体蓄积病治疗药物开发方面积累了经验，将尽最大努力为法布里病患者提供新的治疗选择”。
韩美药品GM临床组组长 Lee Munhui 表示：“应用了可大幅延长药物疗效的‘LAPSCOVERY’技术的LA-GLA，能够在提升法布里病患者用药便利性的同时，成为展现出显著疗效的治疗药物，我们对此充满期待”，并称“将与GC绿十字携手，全力推进临床开发”。
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