距离肝癌新药获批约剩一个月时间的HLB，已经确定了今后2年的路线图。
HLB于6日表示，如果在今年3月获得美国食品药品监督管理局（FDA）对肝癌新药的批准，公司计划在今年年底前，拿下针对肝癌、卵巢癌、胆管癌等3种癌种的处方药。
公司将从两个方向推进新药开发。其合作伙伴恒瑞医药在临床试验中已经在部分癌种上取得了优异数据，HLB将优先在这些癌种上扩大全球临床试验。同时，以打造“第二个Keytruda（可瑞达）”为目标，推进不区分癌种的广谱抗癌药开发战略。
通过近日从一家美国生物企业获得权利和技术转让的口服靶向抗癌药“Lirafugratinib”，公司制定了这样的计划：针对FGFR2突变性癌症，开发一种不受癌症种类限制、可对所有患者开具处方的“癌种不限定治疗药物（Tumor-agnostic therapy）”。
癌种不限定治疗药物，是指不受肿瘤发生部位限制、可基于特定生物标志物进行处方的一类新型抗癌药物。2017年，全球重磅药物“Keytruda（可瑞达）”首次作为癌种不限定治疗药物获得FDA批准。
据美国临床试验信息网站“ClinicalTrials”显示，近期“Lirafugratinib”临床1/2期试验的申办方变更为“Elevar Therapeutics”。Elevar曾于去年从美国纳斯达克上市公司Relay Therapeutics引进该物质，今年将以FGFR2突变性胆管癌治疗药物为适应症，向美国FDA推进新药上市申请（NDA）程序，同时以癌种不限定治疗药物为目标扩展临床试验，实施“双轨（two track）”战略。
Lirafugratinib是一种以参与细胞生长和再生的受体FGFR2（成纤维细胞生长因子受体-2）为靶点的靶向抗癌药。此前，Lirafugratinib的原开发公司Relay Therapeutics在2020年启动1/2期临床时，就已预判其作为“癌种不限定治疗药物”的潜力。除胆管癌患者外，公司还持续招募胃癌、子宫内膜癌、乳腺癌、胰腺癌等多种实体瘤患者，这些癌种中经常观察到FGFR2异常表现。
在7个患者组中，胆管癌患者组的招募已经完成。就胆管癌而言，该药已被FDA指定为突破性疗法（breakthrough therapy），获批后以3期试验为条件的“附条件批准”可能性较大。Elevar还计划在胆管癌以外的其他实体瘤中持续扩大患者规模，以证明其作为癌种不限定治疗药物的疗效。
Elevar首席执行官Jung Seho表示：“从目前已招募患者的预后来看，我们判断Lirafugratinib作为‘癌种不限定治疗药物’具有很高潜力，因此决定继续追加患者招募。”他接着表示：“今年将在推进Rivoceranib肝癌新药的上市许可及上市准备的同时，也将推动以胆管癌治疗药物为适应症的NDA进程。”
目前在美国获批用于胆管癌二线治疗的药物有Futibatinib和Pemigatinib。这两种药物对FGFR2的选择性较低，存在高磷血症和腹泻等严重不良反应这一缺点。Lirafugratinib已通过临床试验证实有效性，并相较于现有药物显著降低了不良反应风险。
版权所有 © 阿视亚经济 (www.asiae.co.kr)。 未经许可不得转载。
