Genomictree基于mRNA的治疗平台技术被英国皇家化学学会期刊选为封面论文 View original image

Genomictree(代表理事 An Seonghwan)30日表示,公司成功设计出一种新的脂质纳米颗粒(LNP),在作为疫苗和治疗剂递送载体使用的现有LNP主要组成成分之一——动物性胆固醇的基础上,以源自人参成分的植物性甾醇及其衍生物进行替代,从而实现了能够将信使核糖核酸(mRNA)稳定递送至细胞内并实现表达的性能。


该研究结果已被英国皇家化学学会(Royal Society of Chemistry)旗下期刊《Biomaterials Science》接收为论文,并被选为该期刊的封面论文。


新冠肺炎大流行之后,信使核糖核酸作为预防和治疗多种疾病的创新方法备受关注。然而,要开发出有效的信使核糖核酸治疗剂,必须具备能够安全、高效地将信使核糖核酸递送至体内的稳定递送系统。该递送系统的核心在于保护信使核糖核酸不被降解、将其高效递送到目标细胞,并确保其在细胞内能够顺利翻译为蛋白质。


现有的动物性胆固醇因氧化导致的细胞毒性以及动物源污染问题,被指出存在局限。为解决这一问题,Genomictree以生物相容性优异且因氧化导致毒性风险较低的植物性成分,尤其是源自人参的甾醇进行替代。通过这一方式,公司成功开发出性能不逊于现有LNP的新型LNP配方(Rg2-LNP及PPD-LNP)。


研究结果显示,这两种新型LNP在将EGFP信使核糖核酸递送至细胞时,表现出优于商用LNP的转录及表达效率,其性能已通过光学显微镜和流式细胞仪得到验证。此外,在利用小鼠进行的体内实验中,与传统胆固醇基LNP相比,其在荧光素酶信使核糖核酸的递送和表达效率方面同样表现出色。



Genomictree代表理事 An Seonghwan表示:“以人参成分甾醇进行替代的差异化LNP设计,在改善传统胆固醇问题的同时,提高了信使核糖核酸的递送和表达性能。”他还表示:“虽然论文中并未特别强调,但我们为了实现差异化的信使核糖核酸设计,对自主的非翻译区(UTR)序列进行了优化并加以应用。该设计可普遍应用于多种信使核糖核酸结构设置,有望在下一代信使核糖核酸基因治疗及疫苗开发中发挥重要作用。”


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