Kolon生命科学于26日表示，已于27日收到正在开发为神经病理性疼痛基因治疗药物的KLS-2031针对腰骶神经根病变（LSR）疼痛的美国1·2a期临床试验最终结果报告。
本次报告包含了接受KLS-2031给药的患者在给药52周时解除双盲后，直至104周期间追加收集的数据。根据报告，KLS-2031在给药104周时，证明了临床试验的一项主要终点——药物的耐受性和安全性。
作为第二终点的104周时的有效性与中期结果报告（52周时）表现出相似趋势。但报告补充称，由于以给药52周为起点，双盲方式和合并用药限制被解除，因此本次104周的有效性数据仅能作为辅助性资料加以利用。
本次临床试验于2019年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，自2020年4月至去年10月，在为期3年6个月内，于美国境内两家机构对18名受试者采用双盲及安慰剂对照方式实施。受试者被随机分配至KLS-2031低剂量、中剂量、高剂量三种剂量队列以及安慰剂对照组，并在靶向后根神经节（DRG）周边区域接受一次性经椎间孔硬膜外注射。
根据报告，截至第104周发生的严重不良事件（SAEs）为1例（良性肺新生物），其与药物的因果关系被评估为“可能性较低（unlikely）”。治疗相关不良事件（TEAEs）方面，KLS-2031低剂量组2人、中剂量组4人、高剂量组4人、安慰剂组5人出现相关反应。其中，与药物实质相关的治疗相关不良事件出现在2名受试者身上。高剂量组1名受试者观察到丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高，但为轻度，并于症状出现后第4周恢复。此外，还有1名安慰剂组受试者被报告出现头痛和多汗症。
Kolon生命科学代表理事Kim Seonjin表示：“基于本次临床试验结果，我们正在考虑多种开发计划，包括为后期临床确定推荐剂量（RP2D），以及针对带状疱疹后神经痛（PHN）、糖尿病性周围神经病变（DPN）疼痛等适应症扩大的药物有效性评估为目的的后续临床试验或许可转出（License-out）等。”
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