Vertex与CRISPR联合开发“Casgevy”获英国MHRA批准…下月有望获FDA通过
除骨髓移植外无药可治的贫血疾病
基因编辑干细胞展现“治愈”效果
全球首个“基因编辑疗法”获批。通过编辑致病基因来治病的时代已经到来。
Vertex制药公司和Crispr Therapeutics于当地时间16日表示，英国药品和保健产品管理局（MHRA）已对用于治疗镰状细胞性贫血（SCD）及β地中海贫血（TDT）的基因编辑疗法“Casgevy”授予附条件上市许可。公司方面预计，英国约有2000名患者有望通过Casgevy接受治疗。
由此，Casgevy成为全球首个获批的基因编辑疗法。该疗法此前以“Exa-Cell”之名进行研发，目前也正在美国食品药品监督管理局（FDA）接受针对SCD适应症的上市审评，审评截止日期为下月8日。Vertex首席执行官（CEO）Reshma Kewalramani表示：“今天是医学科学领域具有历史意义的一天”，“此次Casgevy的获批是全球首个以Crispr为基础的治疗药物获批”。
Casgevy是一种只需给药一次即可实现根治的“one-shot（一针定终身）”疗法。从患者体内提取干细胞后，利用“Crispr-Cas9”技术对其中存在问题的基因进行编辑，再将其回输给患者，这些干细胞在骨髓中植入并重建患者的造血与免疫系统。实际临床试验中，参与试验的患者在给药后长达3年的时间里，药效一直得以维持。
SCD是本应呈圆形的红细胞变成镰刀状（镰状）而导致氧气输送功能严重受损的一种贫血性疾病，患者的平均死亡年龄仅为40岁，属于极为致命的疾病。TDT同样是由于红细胞中血红蛋白的β珠蛋白出现问题而引发的疾病，除干细胞捐献外尚无根治方法，患者平均在55岁左右死亡。这两种疾病过去除了骨髓（造血干细胞）移植之外没有其他根治手段，如今则可以通过药物实现治疗。
Casgevy上市后有望成为全球最昂贵的药物。当前市场预计Casgevy的定价将在400万至600万美元（约52亿至78亿韩元）之间，远远高于此前全球最贵药物、CSL Behring公司B型血友病疗法“Hemgenix”的350万美元（约45亿韩元）。
此次获批，是在关于基因剪刀技术的讨论全面展开12年后的成果。在此之前虽已有第一、第二代技术，但随着2011年第三代技术Crispr-Cas9被开发出来，相关研发才真正打开局面。当时是由Emmanuelle Charpentier教授在马克斯·普朗克研究所首次公布这一技术的存在，并与加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna教授合作，成功在试管中再现基因剪刀技术。二人于2020年共同获得诺贝尔化学奖。
随着首个基因编辑疗法的问世，相关市场也被寄予将快速增长的厚望。韩国生物技术研究院预测，全球基因编辑相关市场将从今年的50亿美元（约6.5万亿韩元）起，以年均约15%的速度增长，到2028年扩大至100亿美元（约13万亿韩元），规模翻一番。
在海外，除Vertex和Crispr之外，Verve Therapeutics等企业也在快速成长。今年6月，Eli Lilly以最高6亿美元的价格引进Verve正在研发的心血管治疗药物技术，显示出大型制药企业的高度关注。在韩国国内，由曾于2013年率先通过基因剪刀实现人类基因校正的前首尔大学教授Kim Jinsu创立的Toolgen公司，正在开发用于治疗罕见疾病Charcot-Marie-Tooth病（CMT）的“TGT-001”等药物。
不过，安全性问题仍是一大障碍。美国食品药品监督管理局咨询委员会建议，即使Exa-Cell上市，也应对患者的健康状况进行约15年的追踪观察。由于相关疾病此前尚无可用治疗药物，Exa-Cell在疗效方面的价值毋庸置疑，但该建议也反映出舆论对于基因编辑技术可能引发非预期基因改变等问题的担忧。
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