随着仅需一次给药即可治疗白血病的细胞治疗药物“킴리아”（Kymriah）在韩国国内也开始用于治疗，以细胞·基因治疗药物（CGT）为代表的先进再生医疗受到越来越多关注。
16日，在首尔永登浦区国会图书馆大礼堂举行的由韩国制药生物医疗保健联合会主办的“韩国未来增长动力——培育和全球化先进再生医疗及先进生物医药品产业”讨论会上，与会者正在合影留念。图片由记者李春熙提供
View original image16日，在首尔永登浦区国会图书馆大讲堂举行的“韩国未来增长引擎：先进再生医疗及先进生物医药品产业培育与全球化”论坛上，值《关于先进再生医疗及先进生物医药品的安全与管理的法律》（先进再生生物法）实施进入第3年之际，与会者对先进再生医疗产业的现状进行了诊断，并就今后的发展方向展开了讨论。
本次活动由韩国制药生物医疗保健联合会主办、先进再生医疗产业协会承办。于今年1月成立的韩国制药生物医疗保健联合会，是由韩国制药生物协会、韩国智慧医疗保健协会、韩国生物医药品协会、韩国医药品进出口协会、韩国新药开发研究组合、先进再生医疗产业协会等国内制药·生物及数字医疗保健产业的主要协会共同组建的团体。为提升业界对当前议题的认知并共享前瞻性议程，各团体轮流隔月主办论坛。
先进再生医疗是指利用人体细胞等替代人体结构或功能，从而治疗疾病的技术。例如，用干细胞治疗眼科疾病黄斑变性，通过嵌合抗原受体（CAR）T细胞进行基因治疗，组织工程治疗，以及将这些技术融合的复合治疗等。
16日，在首尔永登浦区国会图书馆大礼堂举行的由韩国制药生物医疗保健联合会主办的“韩国未来增长引擎——先进再生医疗及先进生物医药品产业培育与全球化”讨论会上，GC Cell 首席技术官 Kim Howon 正在进行发言。［照片＝记者 Lee Chunhee］
View original imageGC Cell首席技术官（CTO）Kim Howon表示：“这有望成为老龄化社会以及缺乏可用治疗药物的罕见·疑难疾病患者的新选择。”他解释称：“美国、欧洲、日本、韩国等全球主要国家相继制定相关法案，自2017年‘킴리아’获批以来，先进再生医疗产业正快速增长。”
先进再生医疗产业市场规模以年均22.8%的速度增长，预计到2032年将扩大至1747亿美元（约225万亿韩元）。其中，最先引领市场的是CAR-T细胞治疗药物市场。目前“킴리아”、“Yescarta”、“Tecartus”、“Breyanzi”、“Abecma”、“Carvykti”等产品已获批准。Kim CTO评价称：“这被认为是因为该领域的未来市场前景最好。全球制药企业也正通过自主或联合研究，集中力量开发以实体瘤为靶点的第四代CAR-T平台。”
为搭乘这一先进再生医疗产业的增长快车，Kim CTO呼吁称：“需要在国家层面制定克服挑战的战略。”他特别指出：“要实现产业的持续发展，必须大量培养掌握高度复杂技术的专业人才，并为有潜力的制药企业和生物科技公司提供研究开发费用支持等。”
16日，在首尔永登浦区国会图书馆大礼堂举行的由韩国制药生物医疗保健联合会主办的“韩国未来增长动力——先进再生医疗及先进生物医药品产业培育与全球化”讨论会上，Curocell代表 Kim Geonsu 正在进行发言。图片由记者李春熙提供
View original image随后，以开发首个国产CAR-T治疗药物“Anbalcel（안발셀）”为目标、正在推进其Ⅱ期临床试验的Curocell代表理事Kim Geonsu表示：“以往的抗癌药难以很好地区分健康细胞和癌细胞，曾有‘反而是被抗癌药害死’这样的说法。”他强调说：“免疫抗癌药几乎没有副作用，能够维持患者的生活质量，而在这一领域中，从产业角度看最为领先、并且真正有产品面世的唯一细分领域就是CAR-T，因此对其前景抱有很大期待。”
Curocell在国内针对80名患者进行的Anbalcel弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）Ⅱ期临床试验，最近已完成最后一名患者给药。公司计划在明年得出结果后，于9月左右向食品医药品安全处提交新药上市许可申请。
Kim代表强调说：“CAR-T只需一次给药即可治疗晚期癌症。‘킴리아’获批时，曾有医生表示‘一生中从未见过这样的药’，足见其创新性。”他还表示：“目前在血液癌领域已经有6款产品上市，而在全球癌症死亡统计中位居第1至第9位的肺癌、结直肠癌等实体瘤领域尚无CAR-T治疗药物。这意味着我们仍然拥有机会，如果准备得当，就有可能在实体瘤领域抓住机遇。”
Kim代表同时指出，要实现这一目标，需要为激活临床试验付出努力。他表示：“CAR-T治疗药物利用的是人体复杂的免疫系统，其价值无法通过动物实验加以验证。必须尽快进入临床阶段，即便只是在少数有需要的患者身上进行用药试验，才能真正看到其价值。”他强调，需要完善相应的基础设施和制度。
16日，在首尔永登浦区国会图书馆大礼堂举行的韩国制药生物医疗保健联合会主办“韩国的未来增长动力——培育和全球化先进再生医疗及先进生物医药品产业”讨论会上，再生医疗振兴财团院长 Park Sora 正在进行发言。图片由记者 李春熙 提供
View original image接着，再生医疗振兴财团理事长Park Sora强调，提升CGT对患者的可及性是当务之急，目前甚至出现了“干细胞旅游（Stem cell tourism）”这样的新词。作为替代方案，Park理事长指出：“在海外，有很多国家虽然相关治疗药物尚未获批，但允许向患者收费提供治疗；而韩国目前只能开展临床研究。”
她进一步指出，为推动这类制度改善，有必要尝试修订自实施以来已过3年的先进再生生物法。目前，国会已受理由国民力量党议员Kang Giyun和共同民主党议员Jeon Hyesook提出的修正案。这些修正案中包含了将研究对象扩大到临床研究受试者，以促进临床研究开展的内容。此外，还在推进使临床研究结果能够作为衔接临床试验的依据加以利用的委托研究等。她强调，必须通过多方面的制度完善来实现这些目标。
在随后的讨论环节，与会者就进一步激活先进再生医疗产业提出了更为细致的建议。首尔大学医院小儿青少年科教授Kang Hyeongjin表示：“在全球范围内，研究者发起的临床试验占全部临床试验的80%，而在韩国仅为20%左右。‘킴리아’、‘Yescarta’等也都是在大学或研究所开发的，因此有必要通过放宽监管，激活研究者主导的临床试验。”
将“킴리아”引入韩国并用于治疗的韩国诺华常务Kim Youngim，则以其为“患者定制型治疗药物”为由，呼吁放宽对其所需细胞采集设施等方面的监管。Kim常务表示：“据我所知，为使用‘킴리아’而必须取得人体细胞等管理业许可的制度只有韩国才有。医疗机构必须投入成本和空间建设相关设施，而从患者角度看，在未取得管理业许可的医院无法接受治疗。”她称，需要进行有利于各方共赢的监管改善。Kim Howon CTO也指出：“由于相关设施建设费用约需10亿韩元，目前只有排名前五的医院具备相关设施。应当解除让地方患者不得不远赴这些医院就诊的这种管制。”
Kim CTO接着表示，鉴于CGT后续研究的重要性，“数据标准极为重要。必须制定好相关标准，在不侵犯个人信息、同时保持匿名性的前提下，能够获取大量信息。”国会立法调查处立法调查官Park Jaeyoung也表示：“必须找到能够解决个人信息侵害问题的方法，学界和业界有必要就相关数据标准提出建议。”
保健福祉部再生医疗政策科长Kim Younghak表示：“在数据方面，我们带着问题意识正在开展研究，计划借鉴其他国家的案例，并推动必要的立法和司法措施。”他还表示，政府正在考虑在人才培养和技术开发项目支持等方面提供多种支援，并介绍称，从明年开始启动的“韩国版医疗高级研究计划局（ARPA-H）”和“波士顿-韩国项目”的重要主题就是先进再生医疗，对此寄予厚望。
版权所有 © 阿视亚经济 (www.asiae.co.kr)。 未经许可不得转载。
