Dr.Noah Biotech（代表理事 Lee Jihyun）11日表示，其正在开发为肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称卢·盖里格病）治疗药物的复合新药 NDC-011，于上月28日获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的罕见疾病药物（ODD）资格。
此外，NDC-011在疗效方面优异的非临床研究结果也获得认可，于本月2日刊登在具有世界权威性的美国神经治疗学会国际期刊《Neurotherapeutics》网络版上。
Dr.Noah Biotech股份公司利用其自有的人工智能新药开发平台“ARK”筛选出的复合新药 NDC-011，具有抗炎、保护神经细胞和肌肉细胞以及促进神经细胞分化的功效。在ALS动物实验模型中，已证实其可延缓运动功能下降，抑制运动神经元丢失，促进神经细胞分化，并延长实验动物的生存期。
基于NDC-011在非临床试验中展现的优异结果（抑制ALS进展、延长生存期），该药获美国FDA指定为罕见疾病药物，今后将在临床试验方案设计咨询、审评费用减免、税额抵扣、优先审评、独占销售权等方面享受多种优惠，有望进一步加速其全球新药开发进程。此外，用于进入FDA临床试验的临床试验事前会议（Pre-IND meeting）申请也已完成，预计将在今年内召开会议。
Dr.Noah Biotech相关负责人表示：“我们期待NDC-011能够延缓ALS的进展并缓解症状，同时延长患者的生存期。借助此次获得罕见疾病药物资格的契机，我们正在加快向美国FDA提交临床试验申请的步伐。”
ALS（俗称卢·盖里格病）是一种仅运动神经细胞被选择性杀伤的疾病，一旦发病，大脑皮质的上位运动神经元（upper motor neuron）以及脑干和脊髓的下位运动神经元（lower motor neuron）都会逐渐被破坏。由此，肌肉因无法依次接受运动神经刺激而出现无力，患者失去自发运动控制能力，最终导致死亡。一般认为，约50%的患者在发病后3至4年内死亡。
目前虽已有获批并用于处方的ALS治疗药物，但疗效未达预期，新的治疗药物开发仍极为迫切。
另一方面，Dr.Noah Biotech是一家以人工智能为基础的新药开发专业企业，在“要率先将由人工智能技术开发的药物推向市场”的目标下，汇聚了人工智能系统、新药开发、临床开发、业务战略等各领域专家，持续实现专注于药物组合的人工智能技术。
去年7月，该公司顺利完成了作为脑卒中恢复治疗药物开发中的复合新药“NDC-002”的临床一期试验，并已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了为进入全球临床二期试验而进行Pre-IND会议的申请。
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