GC绿十字公司5日表示，其自主研发中的血栓性血小板减少性紫癜（Thrombotic Thrombocytopenic Purpura，TTP）治疗候选药物GC1126A，已获美国食品药品监督管理局（FDA）授予罕见药物资格（Orphan Drug Designation，ODD）。
GC1126A获批ODD的日期为当地时间上月27日。通常被指定为罕见药物后，可享受研发费用税收减免、上市许可审评费用减免、免于提交儿童人群临床试验计划书（Initial Pediatric Study Plan）等优惠。此外，在获得上市许可后，自批准上市之日起7年内还将享有市场独占权。
TTP是一种发病率约为每100万人中3至11例的罕见出血性疾病。由于全身形成微小血栓，阻断流向大脑、心脏等主要器官的血流，如未得到及时、适当治疗，约90%的患者会死亡。其发病机制被认为与蛋白水解酶“ADAMTS13”的缺乏或因自身抗体导致的功能下降有关。
GC1126A是一种在回避ADAMTS13自身抗体的同时提高其半衰期的突变蛋白。今年6月在国际血栓与止血学会（ISTH）2023年年会上，有研究结果公布称，与现有药物和野生型ADAMTS13相比，该候选药物可保持更优异的疗效和更高的活性。
GC绿十字公司相关负责人表示：“我们以开发罕见出血性疾病领域的最佳治疗药物为目标，正集中力量获取关键数据”，并称“将全力推进创新新药研发，为患者提供全新的治疗选择”。
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