Choi Hyeyoung议员举行“被医保门槛绊住的罕见·疑难疾病治疗药物”座谈会
冷凝集素病：赛诺菲“Enjaymo”
神经纤维瘤病：阿斯利康“Koselugo”
虽已获批 但医保报销讨论进展缓慢
隶属国会保健福祉委员会的共同民主党议员 Choi Hyeyoung 13日表示，将于14日下午在首尔汝矣岛国회의员会馆第6研讨室举办题为“被健康保险门槛绊住的罕见·疑难疾病治疗药物：以冷凝集素病和神经纤维瘤病为中心”的讨论会。
本次讨论会旨在直接听取属于罕见·疑难疾病的冷凝集素病和神经纤维瘤病患者从诊断到治疗过程中所经历的困难，以目前已开发的治疗药物为中心，讨论改善患者可及性的方案。
冷凝集素病和神经纤维瘤病患者将亲自出席讨论会，分享抗病案例。随后在主题发言时间，三星首尔医院血液肿瘤内科教授 Jang Junho 将以“冷凝集素病治疗现状及治疗药物可及性改善方案”为题进行发表，首尔峨山医院小儿青少年科教授 Lee Beomhee 将通过视频发表“有必要对神经纤维瘤病治疗药物实施快速纳入报销”的主题。
接下来的专家讨论环节将由韩国京畿国立大学特任教授 Choi Younghyun 担任主持人，韩国患者团体联合会理事 Lee Eunyeong、韩国罕见疑难疾病联合会事务局长 Kim Jina、保健福祉部保险药剂科事务官 Lee Harim、疾病管理厅罕见疾病管理科事务官 Cho Umi、健康保险审查评价院新药登录部长 Kim Gukhee 等将出席，就指定议题展开讨论并进行问答。
本次讨论会将要讨论的冷凝集素病和1型神经纤维瘤病，近期虽已在韩国引进治疗药物并获得食品医药品安全处批准，但尚未能纳入国民健康保险报销范围。
冷凝集素病是一种机体免疫系统攻击自身红细胞，导致红细胞持续、反复被破坏的疾病。由于红细胞被破坏，患者会出现严重贫血和疲劳、呼吸困难、血红蛋白尿、肢端发绀以及血栓性并发症等。目前在韩国尚无相应的疾病代码，难以准确统计患者人数，但推测大约有100名左右患者。
过去由于没有治疗药物，只能通过输血或类固醇给药等临时性对症疗法进行治疗。但在去年7月，赛诺菲开发的冷凝集素病治疗药物“Enjaymo（通用名 Sutimlimab）”也在韩国获批。Enjaymo 是以激活经典补体途径的C1蛋白为靶点的同类首创人源化单克隆抗体。在临床试验中，接受给药的患者中有73%被观察到血红蛋白水平上升，由冷凝集素病引起的疲劳感也有所减轻。
1型神经纤维瘤病是一种在全身范围内细胞异常增殖的罕见疾病。通常在10岁之前确诊，随着身体生长，病变也持续增大，被认为会伴随语言障碍、脊柱侧弯、严重疼痛等并发症。以2020年为基准，韩国患者人数估计约为4000人。
对于有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤、年龄满3岁的1型小儿神经纤维瘤病患者，阿斯利康（AstraZeneca，AZ）的治疗药物“Koselugo（Selumetinib）”已于2021年5月获批，但同样尚未纳入报销。不过，随着该药于本月7日终于通过药品报销评估委员会，相关报销讨论再次加速推进。
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议员 Choi Hyeyoung 表示：“目前仍有许多没有替代药物的超高价药品，即便有治疗药物，也有不少患者因为无力承担费用而饱受痛苦，我在一线经常见到这样的情况。今后政府和国会必须持续思考并解决如何减轻患者的实际负担、提高与患者生命直接相关的重症·疑难疾病治疗药物可及性这一课题。”
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