新管线有望在年内技术出口
靶向“PD-1”无应答患者的“GENA-114”
新靶点ADC“GENA-111”
一直被视为微生物组治疗药物开发专业企业的Genome & Company表示，公司计划在不久的将来，在新靶点抗癌药领域实现包括技术出口达成在内的具体研发成果。
Genome & Company代表Bae Jisu 21日在首尔永登浦区汝矣岛举行的记者恳谈会上表示：“本公司从过去起就一直在开发新靶点抗癌药和微生物组抗癌药，但在市场上却被认知为微生物组公司”，“此次恳谈会的主办意图，就是想在不久后展示新靶点抗癌药的研究结果。”他还强调，公司即将在新靶点抗癌药领域拿出具体成果，并表示：“目前正在为开展多项合作伙伴关系而努力，认为有望在今年之内促成具有意义的交易。”
年内预告实现新靶点抗癌药技术出口成果
相关对象是计划于本月提交临床一期试验计划（IND）的“GENA-104”，以及与瑞士Debiopharm共同开发中的抗体药物偶联物（ADC）“GENA-111”。
GENA-104是从目前在免疫检查点抑制剂领域占据独一无二地位的“程序性细胞死亡蛋白（PD）-(L)1抑制剂”类别中反向切入而构思出的新靶点抗癌药。PD-(L)1类别中的代表药物——美国默沙东（MSD）的“Keytruda（通用名：Pembrolizumab）”预计今年销售额将达到240亿美元（约32万亿韩元），被预测将成为全球销售额第一的药品，因此作为覆盖范围最广的抗癌药而备受关注。
但PD-(L)1也存在局限性，即使筛选出PD-(L)1高表达患者进行治疗，仍有约80%至90%的患者没有出现治疗反应。公司方面表示，在分析这些非反应患者特征的过程中，发现了名为CNTN4的新蛋白靶点。
研究发现，即使PD-(L)1表达水平较高，但如果CNTN4同时也呈高表达，则对PD-(L)1抑制剂疗效不会产生反应。实际数据显示，当两种蛋白均高表达时，19名患者中有18人对PD-(L)1无反应；相反，如果CNTN4低表达，则仅约一半患者归入非反应组。此外，作为抗癌药疗效直接指标的无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）方面的分析也显示，根据CNTN4的表达程度不同，抗PD-(L)1治疗的疗效存在差异。
据此，Genome & Company目前在韩国、日本等地持有针对CNTN4靶点的相关专利，并持续推进相关开发。新药研究所所长Cha Miyoung表示：“GENA-104与CNTN4结合后，会增强T细胞活性，从而诱导癌细胞凋亡，以此机制发挥抗癌效果”，“在膀胱癌、前列腺癌、黑色素瘤、肝癌、子宫内膜癌、胃癌、胰腺癌、胆囊癌等癌种中，已确认其在超过70%的患者体内呈现表达”，强调其潜力巨大。
Cha所长表示：“已确认其单药即可展现优异的抗癌效果”，并指出未来虽然可以通过联合用药进一步提升疗效，但目前将优先集中于单药疗法开发，以验证GENA-104的疗效。此外，她还说明，如果CNTN4在癌细胞中表达，那么在T细胞中为与其结合而出现的“淀粉样前体蛋白（APP）”方面，“最近GENA-119已被国家新药开发研究事业团（KDDF）选定为先导化合物阶段课题”。
以ADC内生化为目标…通过“平台”实现与微生物组的同步开发
对于近期在业界备受关注的治疗方式——抗体药物偶联物（ADC），公司并未选择以往主要开发的人类表皮生长因子受体2（HER2）、滋养层细胞表面抗原（TROP-2）等靶点，而是选定CD239这一新靶点开展开发。Cha所长表示，目前“到了可以称之为ADC文艺复兴的程度”，相关研发非常活跃，并称“预计利用新靶点开发的新型ADC需求将会增加”，从而提及其成长潜力。她介绍称，Genome & Company通过“GENA-111”开发中的CD239，“与正常细胞相比，在癌细胞中的选择性表达率约高出23倍，表现出极为优异的选择性”，并表示“首先将卵巢癌作为一期适应症进行观察”。
她还表示，目前公司正以集中于抗体开发并将其进行技术出口的模式推进，但今后计划通过将已验证的连接子和有效载荷内生化，转向构建自主ADC的模式。Cha所长解释称：“如果ADC数据掌握在我们手中，就能创造更多商业化机会”，“我们希望通过不存在知识产权（IP）问题的连接子和有效载荷来构建ADC。”
公司方面表示，之所以能够同时开发这类新靶点抗癌药与微生物组产品，得益于公司自有平台“GNOCLE”。通过该平台，在微生物组领域，公司已构建“GNOCLE-M”，在新靶点抗癌药领域则构建了“GNOCLE-N”平台。副社长Park Kyungmi强调称：“我们以基因组学为基础，拥有微生物组和新靶点抗癌药的核心技术”，已在相当程度上夯实技术实力。代表Bae也指出：“我们并不是将微生物组和新靶点抗癌药分为两个领域，而是将其视作一项核心能力，全力并行推进”，“其根本技术源自名为GNOCLE的基因组分析技术。”
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