罕见血液疾病治疗药物
需终身用药患者负担沉重
有望与安进“Bekemv”等展开竞争
三星Bioepis成功开发出年治疗费用高达4亿韩元的高价罕见病治疗药物“Soliris（成分名 Eculizumab）”的生物类似药（生物药仿制药）。
30日，三星Bioepis表示，公司已于当天最终获得欧盟委员会（EC）授予的Soliris生物类似药“Epysqli（开发代号 SB12）”的上市许可。自今年3月30日从欧洲药品管理局（EMA）旗下药物使用咨询委员会（CHMP）获得销售许可正面意见后，仅两个月便拿到最终上市许可。在韩国国内方面，公司也已于去年7月向食品医药品安全处提交了上市许可申请，相关程序正在推进中。
Epysqli是三星Bioepis在欧洲市场获批的第7款生物类似药，同时也是其在血液疾病治疗领域首次获批的生物类似药。继既有的自身免疫、抗癌及眼科疾病治疗药物之后，公司得以将业务组合进一步多元化，拓展至血液疾病领域。
Soliris是美国Alexion开发的疑难罕见血液疾病治疗药物。其核心适应症为因血液中红细胞破坏而发病的阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH），同时也用于非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）、全身型重症肌无力（gMG）等疾病。Soliris去年全球销售额达到37.62亿美元（约5万亿韩元），成长为重磅炸弹级药品。看中了这一增长势头，阿斯利康（AstraZeneca）于2020年以390亿美元（约52万亿韩元）的巨额并购金额收购了Alexion。
目前为止，能够根治PNH的方法只有骨髓移植。Soliris是一种防止病情进一步恶化的药物，因此必须持续给药。由此，年治疗费用高达4亿韩元，患者的经济负担十分沉重。通常生物类似药的定价比原研药低约30%至40%，因此如果包括Epysqli在内的生物类似药上市，该疾病患者的费用负担有望大幅降低。三星Bioepis还考虑到患者的药费负担，对参与Epysqli临床试验的患者实施了最长2年免费提供Epysqli的延长供药。
Epysqli（SB12）三期临床试验总负责人（PI）、三星首尔医院血液肿瘤内科教授 Jang Junho 表示：“Epysqli通过与原研药的对比临床试验证实了等效性。预计其将改善患者对超高价药品的可及性，从而有助于满足尚未被满足的医疗需求（un-met needs）。”三星Bioepis相关负责人表示：“我们将通过罕见病治疗生物类似药产品，为更多患者提供治疗机会，并努力为减轻国家财政负担作出贡献。”
另一方面，Epysqli还将与此前于本月15日前后获得EMA批准的安进（Amgen）产品“Bekemv（开发代号 ABP959）”展开激烈竞争。Bekemv三期临床试验于去年8月结束，比2021年10月完成临床的Epysqli晚约9个月结束试验，但在此后的审批过程中加快了速度，最终抢先获得“首款Soliris生物类似药”的头衔。
与此同时，原研开发企业Alexion在生物类似药即将上市之际，正通过提高便利性并降低药价的“Ultomiris（成分名 Ravulizumab）”来守住市场份额。虽然单瓶价格更高，但其给药周期远长于Soliris的2周，为约8周，因此据悉Ultomiris的年度给药费用反而低约30%。在此背景下，Ultomiris实现了年30%至50%的销售增长，正迅速取代Soliris。
版权所有 © 阿视亚经济 (www.asiae.co.kr)。 未经许可不得转载。
