食品医药品安全处于23日批准了韩国BMS制药进口的罕见药品“Camzyos胶囊（Mavacamten）”4种剂量规格（2.5毫克、5毫克、10毫克、15毫克)，用于改善症状性梗阻性肥厚型心肌病患者的运动功能和症状。
梗阻性肥厚型心肌病是一种由于心肌增厚而导致心脏功能异常的遗传性疾病，指的是心脏将血液泵出体外的“左心室流出道”处于阻塞状态。Camzyos胶囊通过抑制心肌肌球蛋白（诱导心肌细胞收缩的蛋白质），缓解心肌的过度收缩，对改善相关患者的运动功能和症状具有疗效。
Camzyos胶囊是国内首个用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病的药物。预计可为此前仅能使用缓解症状的对症疗法的患者提供新的治疗机会。
此外，食品医药品安全处还批准了韩国MSD公司用于治疗以多发性肿瘤为特征的冯·希佩尔–林道病的药物“Welireg片（Belzutifan）”。冯·希佩尔–林道病是一种由于抑癌基因发生突变而在肾脏、中枢神经系统、胰腺等部位出现无法根治的多发性肿瘤的罕见疾病。
Welireg片通过抑制与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的致癌因子HIF‑2α，减缓肿瘤进展，并降低因反复肿瘤切除手术带来的风险。该药用于治疗无需立即手术的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤以及胰腺神经内分泌肿瘤，有望为相关罕见病患者提供新的治疗选择。
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