稀有药品专业生物风投企业诺벨制药18日表示,公司已聘请被视为小儿罕见疾病领域权威的首尔大学医院临床基因组医学科教授 Chae Jonghee 出任科学顾问委员会(SAB)委员。
诺벨制药自2020年起与 GC绿十字共同开发桑菲利波综合征 A 型创新新药“MPS III A”。公司计划借此次聘任,加快 MPS III A 的临床推进和新药开发进程。MPS III A 已于今年1月获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的罕见小儿疾病药品资格(RPDD)和孤儿药资格(ODD)。
Chae 教授目前担任首尔大学医院罕见疾病中心主任兼罕见疾病中心区域枢纽中心项目中央支援中心主任,曾任首尔大学医院医学生命研究院生物标志物中心主任、大韩儿童神经学会科学委员长。今后,Chae 教授将承担临床设计及研究方案(Protocol)制定咨询等核心职责。
诺벨制药相关负责人表示:“为申请美国临床许可并推进全球临床试验,被视为罕见疾病领域名医的 Chae Jonghee 教授以 SAB 身份追加加盟”,“我们将与拥有广泛研究经验和专业性的研究团队一道,全力加速开发全球首个桑菲利波综合征 A 型治疗药物”。
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