[与罕见病抗争的0.1%]②“11亿韩元治疗药不在报销范围…医保是唯一希望”

by Byun Seonjin

Published 16 Mar.2023 07:00(KST)

Updated 16 Mar.2023 08:53(KST)

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[编者按] 每年被诊断为罕见疾病的患者约有5万人，占总人口的0.1%。由于早期诊断困难，大多数人到了成年才后知后觉地得知自己是罕见病患者。治疗药物同样价格高昂，且很多情况下无法纳入医保报销。通过罕见病患者及其家属的声音，探寻他们所处的现实处境以及为诊断和治疗应当采取的对策。

“治疗药已经研发出来了，可药价竟然要10亿韩元以上？那根本不可能去用啊。”

居住在釜山的30多岁金某，患有一种视力逐渐变暗的罕见病——视网膜色素变性。从小只要天一黑，就比别人更看不清前方。他原以为人本来就是这样的。后来在20岁时接受兵役体检，因为眼睛问题被判定免服兵役，并被诊断为遗传性视网膜疾病。医院当时表示“没有专门的治疗药物”，于是直到现在他也只是服用维生素A等被认为“对眼睛好”的营养品。

治疗药物示意图 [图片来源=Pixabay]

视网膜疾病患者迎来治疗药利好…自费药价达11亿韩元让人崩溃

对不知道何时会失明的金某来说，最近出现了一线希望。针对遗传性视网膜疾病发病原因之一“RPE65基因突变”，只需给药1次就能修复的“Luxturna”（诺华）于2021年9月获得食品医药品安全处品种许可。不过，由于制药企业供货价高达85万美元（约11.3亿韩元），如果不能被纳入健康保险给付目录，这一药物对患者而言形同虚设。健康保险审查评价院（审评院）于本月2日召开药品给付评价委员会（药评委）会议，作为给付化的第一道关口，就Luxturna进行了讨论，但因未能缩小与制药企业之间的分歧，最终作出不予给付的决定。

保健福祉部保险药剂科相关负责人表示：“Luxturna本身就是超高价治疗药物，委员会提出的事后管理标准（即对治疗药效果程度的要求）与制药企业方面的标准存在差异”，“由于未能缩小这一差距，最终作出了不予给付的决定。”金某称：“这些年一直怀着‘总有一天会开发出治疗药’的心情活着，如今却得知做出了不予给付的决定，感到十分绝望”，“只能一心一意地盼望早日实现给付化。”

罕见病患者表示，即便好不容易得到罕见疾病的诊断，“也只是苦难的开始”。某种罕见病的患者人数极少，熟悉该疾病的医疗人员也凤毛麟角，因此治疗药的研发速度十分缓慢。即便好不容易等来治疗药问世，如果价格过高而无法纳入医保，对患者来说也不过是“画饼”。韩国罕见·难治性疾病联合会对2011—2020年10年间罕见病治疗药的许可及给付现状进行分析结果显示，在此期间共127种罕见疾病药物获批时，被列入健康保险给付目录的仅有71种。

“好不容易纳入给付，这次又轮到无法用药了”

即便治疗药被纳入给付，困难也不会就此消失。脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药“Zolgensma”（诺华）于去年实现健康保险给付化，“Spinraza”（Biogen）则在2019年被纳入医保。制药企业供货价分别高达约20亿韩元和1亿韩元的治疗药物，患者终于有机会使用。由于Zolgensma只有在出生12个月以内的婴儿才可享受医保给付，现年51岁的Woo某只能注射Spinraza。然而，长期患病的Woo某脊柱已经弯曲，用注射器很难准确穿刺到椎管。Woo某曾在去年为注射Spinraza而住院，但医务人员始终找不到椎管位置，结果在她身上扎了十多针。Woo某表示：“我实在没有信心每4个月承受一次这样的注射”，“此后患上严重的注射恐惧创伤，宣布中断治疗。”

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她转而选择了口服治疗药“Evrysdi”（罗氏）。按11天为一个周期需要用完一瓶，但问题在于该药目前为非给付，自费药价高达100万韩元。Woo某称：“韩国罕见·难治性疾病联合会针对部分SMA患者开展了Evrysdi免费支援项目，我被选入该项目，现在暂时还好，但将来总有一天会转为需要患者自付药费，因此非常担心。”她还补充说：“虽然是口服治疗药，但服用后能明显感觉到病情进展速度大大放缓，效果非常好。”审评院目前正在审查是否将Evrysdi提交药评委讨论。

因为无法顺利穿刺进入椎管注射“Spinraza”，禹某改用口服治疗药物“Evrysdi”。但由于不在医保报销范围内，药费高达100万韩元。 [照片由本人提供]

“高价治疗药给付化问题，需要社会共识”

审评院在对超高价治疗药给予医保报销时，一般会向制药企业提出风险分担、总额限制等条件。其用意在于：既然要用医保基金为治疗药支付高价，就必须防止在药物无效或过度申报给付的情况下，对医保财政造成浪费。首尔大学医疗管理学教授Kim Yoon表示：“健康保险是用国民税金这一有限资源来运作的，因此治疗药越昂贵，效果性检验证据就越要严格”，“如果将同样的资金用于其他疾病，可能会让更多患者受益。”但他也指出：“罕见病患者从出生起就背负着痛苦，仅从经济性原则出发来判断并不完全合适，这一点也是事实。这是一个需要社会形成共识的问题。”

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本报道由人工智能(AI)翻译技术生成。