绿十字“桑菲利波综合征治疗药”获FDA指定为罕见儿科疾病药物

Published 18 Jan.2023 08:10(KST)

GC绿十字公司总部全景 GC绿十字公司供图

【亚洲经济记者 Lee Chunhee】GC绿十字18日表示，其与罕见药物专业生物风险企业Novel Pharma共同开发的桑菲利波综合征A型（MPS III A）治疗药物，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的罕见儿童疾病药物指定（RPDD）。

桑菲利波综合征（A型）是一种隐性遗传疾病，由于基因缺陷导致肝素硫酸盐在中枢神经系统内蓄积，从而引发中枢神经系统的进行性损伤。目前尚无获批治疗药物，大多数患者因症状恶化在15岁前后死亡，是一种重症疾病。

两家公司自2020年起一直共同开发针对该疾病的酶替代疗法（ERT）治疗药物。GC绿十字利用其独有的重组蛋白生产技术，在符合优良药品生产与质量管理规范（GMP）的设施中生产药物；Novel Pharma则负责开展非临床研究。继RPDD之后，由于也有望获得罕见药物指定（ODD），双方计划共同加快临床试验进程，以进一步提升开发速度。

获得RPDD后，在此后申请上市许可时，可根据特例申请优先审评凭证（PRV），将未来新药的上市审评周期缩短为6个月。通常FDA对新药上市许可的审评约需10个月。PRV不仅可用于该药品之外的其他品种的上市申请，也可以进行出售和转让。近期，美国罕见病基因治疗药物开发企业bluebird bio就曾将这一凭证以1.02亿美元（约1265亿韩元）的价格出售给荷兰公司argenx。