2023年，会成为“攻克痴呆元年”吗
FDA加速批准“Lecanemab”
继“Aduhelm”之后，Biogen与Eisai再度成功
认知能力下降速度减缓27%
Lilly开发“Donanemab”、Roche开发“Gantenerumab”推进中
到2050年全球痴呆患者将达1.39亿人
治疗药物市场规模有望达25万亿韩元
2023年会成为征服痴呆症的起点吗？从年初开始，疗效被认为高于既有痴呆治疗药物的新药获批上市，引发了人们对攻克痴呆症的更大期待。
据相关行业9日消息，当地时间本月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）决定对渤健（Biogen）和卫材（Eisai）联合开发的阿尔茨海默型痴呆治疗药物“Lecanemab”实施加速批准。加速批准是指根据早期临床试验结果，允许药物在有限范围内使用的审批程序。由此，Lecanemab成为继去年7月同样由渤健和卫材开发的“Aduhelm（通用名Aducanumab）”之后，第二款获得FDA批准的根本性痴呆治疗药物。
在此前公布的三期临床试验结果中，Lecanemab在第18个月时，以临床痴呆分级量表盒总分（CDR-SB）指标为基准，相比安慰剂组使认知下降减少了27%，临床试验取得成功。其二级评价指标也达到要求，同时阿尔茨海默病相关影像异常（ARIA）也被确认在预期范围之内。不过，在脑水肿（ARIA-E）、脑微血管出血（ARIA-H）中，较为严重的ARIA-H在17%的受试者中出现。此外，因在临床试验中用药组中有服用抗凝药物的患者死亡，FDA就此警告称，对服用该类药物的患者应谨慎开具处方。
加速批准一出，渤健和卫材立即将产品商品名定为“Leqembi”，并向FDA申请正式批准。加速批准是基于此前二期临床结果作出的，而三期取得了更好的结果，因此预计正式批准不会有太大障碍。企业还计划近期向欧洲和日本申请新药上市许可。另外，鉴于该药目前为静脉输注（IV）剂型，两家公司也在推进皮下注射（SC）剂型的临床试验，以提高患者用药便利性。
渤健和卫材此次开发痴呆治疗药物，已经是“第二次冲刺”。由于Aduhelm在审批过程中就引发了关于疗效的争议，随后又遭到欧洲药品管理局（EMA）拒绝批准，并未能进入医保体系，最终商业化失败。Aduhelm在CDR-SB认知下降减少方面的效果仅为22%，ARIA-H的发生比例则高达28.3%。
Leqembi的定价策略也反映了这一点。Leqembi按批发价计算的年治疗费用为2.65万美元（约合3339万韩元）。此前Aduhelm最初定价为5.6万美元，去年1月虽将价格下调至2.82万美元（约合3553万韩元），但仍在医保准入方面面临困难，Leqembi此次定价显然考虑到了这一点。卫材表示：“我们估算Leqembi在美国的患者人均年治疗价值为3.76万美元”，但同时解释称，“为了扩大患者可及性、减轻财政负担并支持医疗体系的可持续性，我们将价格定在这一水平以下”。
世界卫生组织（WHO）预计，全球痴呆患者人数将从2019年的5500万人增加到2030年的7800万人，2050年则将激增至1.39亿人。痴呆治疗药物市场也有望快速增长。制药专业调研机构Cortellis预测，阿尔茨海默病治疗药物市场规模将从2020年的16亿美元（约合2万亿韩元），增长到2030年的57亿美元、2050年的200亿美元（约合25万亿韩元），年均增长率将达29%。随着抗体治疗药物的持续开发，目前处方中占比高达47%的乙酰胆碱酯酶抑制剂，预计到2025年将被淀粉样蛋白β抗体治疗药物所取代，后者的处方占比将升至69%，成为主流。
这也是各大跨国制药企业（全球大型制药公司）在Lecanemab之后继续推进后续产品研发的原因。下一位备受期待的“接棒者”是礼来（Eli Lilly）的“Donanemab”。礼来计划在今年上半年公布Donanemab的三期临床结果。在此前的二期试验中，该药使认知下降水平相比安慰剂组减少了23%。目前，Donanemab同样已根据二期结果申请加速批准，预计最快将在本月内决定是否给予加速批准。
不过，痴呆治疗药物的开发仍然是一项艰巨的任务。去年，罗氏（Roche）的Gantenerumab在三期临床中，与安慰剂组相比认知下降减少仅为6%至8%。即便如此，该试验结果仍未能证明其“统计学显著性”，即未能证实这并非偶然而是药物真实疗效，研发遭遇挫折。但罗氏计划通过提高药物穿越血脑屏障（BBB）的能力，将Gantenerumab与双特异性抗体结合，推进“RG6102”的临床试验等，继续相关研发。
此外，Lecanemab在医保报销方面的前景也并非一片光明。一方面，有观点认为Lecanemab所实现的27%的改善幅度并不算高；另一方面，由于临床试验参与者中出现死亡病例，舆论中仍存在认为Lecanemab尚不具备进入医保报销条件的看法。
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Kiwoom证券研究员 Heo Hyemin 表示：“20%至27%的认知下降减少幅度还难以称得上是‘游戏规则改变者’级别”，但她同时预测称：“渤健、礼来和罗氏三家公司之间的市场份额竞争，将通过积极推进联合用药临床试验以及与BBB通透平台的结合，为市场注入活力”。
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