大田乙支大学医院教授 Park Munseon
“在早期服用可减缓病情进展速度或带来改善，医疗一线通过长期随访已切身感受到疗效”
“仅凭短期评估来判断脑部药物效果并不合理……至少要观察5年”
“对于轻度认知障碍（MCI）患者来说，能够预防性、长期使用的药物事实上只有‘胆碱制剂’这一种。如果连这唯一的药物都被排除在医保报销之外，那就等同于让我们对痴呆的进展坐视不管。这也是目前正在进行的临床再评价必须慎重而精细推进的原因。”
国内胆碱阿福地尔市场的主要品种——Jongkundang的“Gliatirin”（左）和Daewoong Bio的“Gliatamin”。各公司及AI生成图片供图
View original image上月29日，在大田乙支大学医院见到的神经外科教授 Park Munseon 就脑功能改善药物胆碱阿福斯可林，即俗称“胆碱制剂”的转为选择性给付及医保再评价正式实施一事作出了上述表示。
胆碱制剂是一类参与脑细胞膜磷脂代谢的药物。在大脑中分解为胆碱，帮助合成与记忆和认知功能相关的神经递质乙酰胆碱。在韩国国内，该药被广泛用于缓解脑血管疾病后遗症、轻度认知障碍以及痴呆早期症状，被称为“脑营养剂”。其年度处方金额超过5000亿韩元，是大型品种。
然而，随着疗效争议浮出水面，自2020年起便成为保健当局再评价对象。去年，保健福祉部决定将除痴呆以外的适应症转为选择性给付。同时，食品医药品安全处指示胆碱制剂生产企业开展临床再评价。也就是通过为期1年的随机对照试验（RCT）等新临床试验重新证明疗效。如果被认定为未能获得充分证据，轻度认知障碍等痴呆以外适应症的上市许可可能被取消。
医疗界部分人士对胆碱制剂的临床再评价方式提出了批评。有长期随访轻度认知障碍患者的部分医生表示，他们在持续服用胆碱制剂的患者身上，曾多次看到认知功能下降进程更为缓慢的情况。而这种变化仅凭本次临床再评价中的临床试验，难以被捕捉到。
Park 教授同样是认为以目前政府的临床再评价方式无法准确确认胆碱制剂疗效的医生之一。他尤其对以短期随机对照试验为中心的评价结构提出了质疑。
他表示：“大脑不同于高血压或糖尿病那样，吃了药立刻就能让数值下降的器官。试图通过不足1年的随机对照试验来判断疗效，这一标准并不适用于脑功能改善药物。”他接着说：“在实际治疗患者的过程中，经常看到头一两年检查分数没有变化，之后才逐渐好转的案例。至少要进行5年的追踪检查，才能得出准确的数据。”
Park 教授解释称，胆碱制剂的效果正通过标准化的检查工具进行追踪。他表示：“我们利用简易精神状态检查（MMSE）、整体退化量表（GDS）、临床痴呆评定量表（CDR）等，每年进行追踪评估。持续服用的患者，其数值能够维持稳定，少数情况下甚至有所提升。”他补充说，在出现痴呆早期症状时坚持服用，已经确认到病情进展速度会减缓，如处于早期阶段则可见到改善效果。
Park 教授担忧，如果根据临床再评价结果进一步缩减胆碱制剂的适应症，或使其事实上在市场上被淘汰，轻度认知障碍的治疗体系本身都有可能动摇。因为对处于痴呆前期阶段的患者而言，能够预防性、长期使用的药物实际上只有胆碱制剂。
他也指出了患者负担的现实问题。Park 教授表示：“高龄患者在没有经济能力的情况下，往往难以承担痴呆药物费用，因此放弃服药的情况很多。如果连胆碱制剂都取消，轻度认知障碍患者实际上只能束手无策，看着病情不断恶化。”说到这里，他叹了口气。
这位数十年来一直诊疗脑血管疾病患者的医生表示，自己也已服用胆碱制剂近10年，目的是预防痴呆。Park 教授强调：“医生会把自己都愿意服用、足以信赖的药开给患者。对于疗效已经积累起高度信任的药物，若要通过政策来压缩患者的可及性，其依据必须更加精细、充分。”
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