Alginomics公开AACR 2026口头报告摘要题目

以核糖核酸（RNA）为基础开发基因治疗药物的专业企业Alginomics于18日公开了其将在下月17日至22日于美国圣迭戈举行的美国癌症研究协会年会（American Association for Cancer Research 2026）上进行口头报告的摘要题目。

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该摘要题目为：A phase 1b/2a open-label, multicentre study of an hTERT-targeted RNA replacement gene therapy in combination with valganciclovir and anti-VEGF/PD-L1 antibodies in patients with hTERT-positive hepatocellular carcinoma。其内容对应为：“评估以hTERT阳性肝细胞癌患者为对象，将hTERT靶向RNA替代基因治疗与伐更昔洛韦及抗VEGF/PD-L1抗体联合用药方案效果的Ⅰb/Ⅱa期、开放性、多中心临床研究”。

本次19日的报告由首尔大学医院消化内科教授Kim Yunjun负责，届时Alginomics将公开目前正在开展的RZ-001肝细胞癌适应症临床试验的安全性和有效性中期结果。公司相关人士表示：“本次美国癌症研究协会年会的报告，虽然RZ-001的临床中期结果公布本身备受关注，但从Alginomics的RNA转剪接技术能否在临床中获得概念验证（Proof of Concept）的首次试金石这一点来看，相较于单一管线，作为平台技术的临床验证与否可能具有更重要的意义。”

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另一方面，肝细胞癌基因治疗药物RZ-001已于2024年1月被美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration）指定为“罕见病药物”。去年2月又被追加指定为“快速通道”。快速通道是面向现有治疗手段效果不足的重症疾病，在临床开发过程中允许开发企业与美国食品药品监督管理局加速协商的一项激励制度。RZ-001是一种抗癌基因治疗药物，以在全部肿瘤细胞类型中超过80%表达的端粒酶mRNA为靶点，通过诱导癌细胞凋亡及免疫细胞浸润，并提高免疫抗癌药物应答率等复合机制发挥抗肿瘤作用。

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