靠“减肥药”装满钱袋的大型制药企业，下一个目标是“RNA疗法”
礼来等跨国药企接连并购与技术转让
韩国 OliX、RGNOMICS、ST Pharm 亦将受益
全球制药与生物市场的时针从新年伊始便迅速指向“核糖核酸（RNA）治疗药物”。过去数年席卷全球制药业的减肥·糖尿病治疗药物热潮，为跨国大型制药企业带来了巨额现金弹药，如今这些“大型制药公司”正把RNA治疗药物视为下一代增长引擎。自去年以来，全球大型制药公司投入数以千亿计的天量资金抢占相关技术，今年则将集中公布作为成果的主要临床数据，市场关注度随之升温。
据业内28日消息，自去年下半年以来延续至今的大型制药企业激进的并购与技术转让交易，被视为RNA治疗药物迈入主流市场的信号弹。诺华去年10月宣布以约120亿美元（约17.226万亿韩元）收购掌握向肌肉组织递送RNA技术的Avidity Biosciences，这是一桩“超级大单”。若这笔目前处于收尾阶段的收购在一季度完成，诺华将一举拿下处于后期阶段的RNA管线。百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb，BMS）同样在去年10月以15亿美元（约2.1532万亿韩元）收购RNA疗法企业Orbital Therapeutics，加入这一战场。
大型制药公司之所以如此看好RNA，源于既有药物的局限。传统抗体药物或小分子化合物治疗药物，是在疾病相关蛋白已生成之后再进行阻断，因此一旦停药症状容易复发，而且存在大量在结构上难以攻克的靶蛋白。相较之下，RNA治疗药物在作为蛋白质制造“设计图”的信使核糖核酸（mRNA）阶段发挥作用，从源头上阻断或修正致病蛋白的生成。
具体而言，短干扰RNA（siRNA）直接降解致病mRNA，反义寡核苷酸（ASO）则通过与mRNA结合促进其降解，或改变基因加工过程。相反，在蛋白质不足的情况下，可以注入正常mRNA以诱导蛋白生成，直接修饰mRNA碱基序列的“RNA编辑”技术也已进入商业化阶段。
值得关注的是，这一巨大潮流的中心站着多家韩国企业。凭借减肥药“Zepbound（Mounjaro）”一举登上全球生物企业市值榜首的Eli Lilly，去年对“K-Bio”的技术实力投入了约3万亿韩元。Lilly去年2月与OliX签订规模达9100亿韩元的技术转让协议，获得代谢性不良脂肪性肝炎（MASH）治疗候选物“OLX702A”。这是对OliX自主RNA干扰平台所具备的局部给药优势及可拓展性的认可。随后在5月，又与Alginomics签署最高达1.9万亿韩元的协议，着手利用Alginomics的“RNA替换酶”平台共同开发基因编辑治疗药物。
在生产基础设施领域，ST Pharm已稳固其全球强者地位。该公司在RNA治疗药物的关键原料——寡核苷酸委托开发生产（CDMO）领域，将从原料合成到大规模生产的全流程内生化，以此应对不断增长的全球需求。
今年将成为上述技术交出“成绩单”的一年。Alginomics计划通过针对肝细胞癌的临床结果，全球首次验证RNA替换酶技术在人类体内的疗效。OliX同样肩负任务，需要通过已转让给Lilly的MASH管线的临床进展，证明其平台价值。
业内专家表示：“今年将成为全球大型制药企业的RNA治疗药物能否从罕见病领域扩展到心血管、代谢及中枢神经系统疾病领域的关键元年”，“如果韩国本土企业不仅停留在简单的技术出口层面，而是通过真实患者数据证明自身竞争力，则有望实现企业价值的量子飞跃（大跨越）。”
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