“加快引进罕见病药物”……指定标准扩大

by Jo Inkyung

Published 04 Dec.2025 15:24(KST)

食药处：即使无替代药对比资料也可快速指定

韩国食品医药品安全处4日表示，已行政预告修订案，将通过扩大罕见药品指定标准，为罕见疾病患者提供更多治疗机会。该修订案为《罕见药品指定相关规定》的部分修改内容。

所谓罕见疾病，是指患病人数在2万人以下，或因诊断困难而无法掌握患病人数的疾病，由疾病管理厅负责指定并公告。

本次修订案扩大了标准，今后只要属于用于罕见疾病治疗或诊断的药品，即使未提交原本为获得罕见药品指定所需的“证明其在安全性和有效性方面较现有替代药品有显著改善的资料”，也能迅速被指定为罕见药品。

此外，还根据不同指定标准，明确细化了企业在申请罕见药品指定时需提交的资料要求，从而提高可预见性。

食品医药品安全处自去年7月起一直运营“罕见药品制度改善协商体”，就包括放宽指定标准在内的多项罕见药品相关制度改善方案进行讨论。

食品医药品安全处相关负责人表示，期待此次修订有助于为罕见疾病患者营造能够稳定接受治疗的环境，并助力政府推进“夯实基础的社会”这一国政课题的实现。

本报道由人工智能(AI)翻译技术生成。