Pharmicell表示，公司已开发出一种能够大规模、高纯度生产作为基因治疗剂原料的关键中间体“2'-脱氧-2'-氟尿苷”的技术，并于26日取得相关专利。
2'-F-dU（2'-fluoro-2'-deoxyuridine）是2'-氟RNA衍生物之一，是在RNA核苷的2'位上将羟基取代为氟而形成的化合物。其被包含在寡核苷酸中，具有提高体内稳定性的特性，因此被广泛用作RNA干扰（RNAi）类治疗药物的核心原料物质。
已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准的高脂血症治疗药物“Leqvio（成分名 Inclisiran）”以及遗传性转甲状腺素蛋白介导淀粉样变性治疗药物“Amvuttra（成分名 Vutrisiran）”等，均利用了2'-F-RNA核苷。
随着RNAi类治疗药物作为针对以往药物难以治疗的遗传性、疑难性疾病的新替代方案逐渐崭露头角，业界预计未来相关需求将进一步增长。
Pharmicell于2023年完成了新技术的开发，该技术取代了因量产受限而难以商业化的既有工艺，提升了工艺效率和生产率，并在此次获得了该技术的专利。
Pharmicell相关负责人表示：“通过此次专利取得，我们同时确保了生产效率和品质竞争力。今后将扩大核苷产品线，并顺应全球RNAi治疗药物市场的增长，不断强化稳定的原料供应基础。”
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