Gemvax：PSP临床完整结果报告证实安全性与有效性
GemVax & KAEL表示，在进行性核上性麻痹（PSP）长期临床试验结果中，也确认了GV1001的疗效和安全性。
据GemVax介绍，在先行临床试验与延长期临床试验合计共72周的整体试验中，以进行性核上性麻痹理查德森综合征（PSP-RS）类型患者群为对象，分析进行性核上性麻痹分级量表（PSP-rating scale）总分变化量的结果显示，在GV1001低剂量（0.56毫克）组中，相比外部对照组确认了具有统计学显著性（p值<0.0001）。这是一份与24日公告的一项主要终点指标不同的独立数据。
该临床试验是韩国首次开展的PSP临床试验，在先行临床试验24周基础上，增加延长期临床试验48周，共进行72周。先行临床分为安慰剂、GV1001 0.56毫克、1.12毫克三组进行。延长期临床则以先行临床结束后希望追加用药的患者为对象，给予GV1001 1.12毫克治疗。
根据临床试验数据分析结果，在PSP-RS类型中，GV1001低剂量组在第72周时，采用MMRM估计法计算的最小二乘均值（LS mean）所得到的PSP分级量表总分变化量仅恶化5.61分。尽管PSP在帕金森综合征中属于病情进展速度较快的类型，但长期给予GV1001治疗时，仍持续显示出减缓疾病进展速度的效果。
GemVax表示，鉴于延长研究的特性缺乏安慰剂对照组，为了弥补这一点并客观证明疗效，公司利用外部对照组进行精细分析。公司对海外三篇具有代表性的PSP临床试验论文中的安慰剂组数据进行了比较分析，并为提高比较的客观性，采用了匹配调整间接比较（MAIC）统计方法。外部论文中引用的临床试验安慰剂组在短短52周内就恶化了10.66分。将其与GV1001低剂量组的分数变化进行比较分析后，p值低于0.0001，显示出具有统计学意义的差异。
本次临床试验值得关注的一点在于，即使在比较GV1001给药组第72周总分变化量与外部对照组第52周总分变化量这一对GV1001不利的条件下，仍然得出了上述结果。GV1001给药组的测量值覆盖的观察时间比外部对照组长了整整20周，却依然确认了统计学显著性，这一点正引起国内外专家的高度关注。在本次临床试验中，GV1001还再次获得了药物耐受性及安全性数据，再度证明了其安全性。
GemVax计划综合反映为期72周的全部临床试验数据以及在先行临床中确认的生物标志物结果，推进全球Ⅲ期临床试验。
盆唐首尔大学医院神经科主任、神经认知行为中心教授 Kim Jongmin 称：“PSP是一种给患者及其家属带来巨大痛苦的疑难病”，并表示：“当用于显示PSP严重程度的PSP分级量表分数达到60分时，2年生存率会急剧下降到20%区间。”他接着说明PSP的严重性称：“疾病本身进展也很快，分数为40分的患者，仅用2至3年就会升至60分。”
Kim教授表示：“在为期72周的GV1001临床试验中，我们确认到，40分段患者进展到60分段的时间，有潜力从2年被延缓到接近10年”，并称：“希望GV1001能成为减轻PSP患者及其家属痛苦的一种新疗法。”
主导本次临床试验的首尔大学医院运营的首尔特别市Boramae医院神经科、帕金森罕见疾病中心教授 Lee Jiyoung 解释称：“在为患者诊疗过程中亲身感受到的临床效果，似乎通过统计数据再次得到了验证。”她接着补充说，这是“令人鼓舞的结果”，并表示：“希望尽快启动后续Ⅲ期临床试验，让饱受折磨的患者不再继续等待，所有患者都能尽早用上这种药物。”
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