创新新药开发企业MedPacto于1日表示，将启动新药候选物“Vactosertib”针对骨肉瘤患者的Ⅱ期临床试验。
MedPacto目前正以成人及青少年（12~17岁）骨肉瘤患者为对象，在韩国和美国开展临床研究，近期已完成成人Ⅰ期临床，并开始招募Ⅱ期患者。青少年患者临床试验的Ⅰ期队列（患者组）招募也已接近尾声，即将进入Ⅱ期。
MedPacto将伴随Ⅱ期临床的启动，大幅扩充临床试验机构。公司目前在国内国立癌症中心、原子力医院、盆唐首尔大学医院等3家医院开展临床试验，计划再新增首尔大学医院、首尔峨山医院、三星首尔医院3家机构。
据悉，在追加的临床试验机构中，已有相当数量符合条件的患者处于待参与状态。MedPacto预计，本次“Vactosertib”骨肉瘤临床试验的推进速度将进一步加快。
MedPacto已同时接到来自美国约翰斯·霍普金斯大学医院（Johns Hopkins University Hospital）和阿肯色大学医院儿童研究所（Arkansas Children's Research Institute, ACRI）的“治疗性使用”申请，拟将“Vactosertib”用于骨肉瘤患者，目前正推进相关审批程序。
MedPacto此前也曾接到来自美国斯坦福大学医院、加州大学洛杉矶分校医院（UCLA Hospital）、俄勒冈大学医院、凯斯西储大学医院等海外医疗机构共10次“治疗性使用”申请，并已向骨肉瘤患者实施给药。
MedPacto相关负责人表示：“近期Vactosertib骨肉瘤Ⅰ期临床结果超出预期，国内外医疗界的关注度正在不断提升。我们将加快推进临床试验，争取尽早获批上市，同时也将积极推进技术输出。”
骨肉瘤是一种发生于骨和软骨的恶性肿瘤，尤其在儿童及青少年时期发病率较高，属于罕见癌症。过去50余年中，化学抗癌药物联合方案一直作为标准治疗手段，但在疗效和生存率提升方面存在局限，对新型治疗药物的需求十分迫切。
据悉，Vactosertib通过抑制TGF-β（β型转化生长因子）信号传导通路，在骨肉瘤微环境中抑制致癌基因C-Myc的表达，并改善免疫环境。在目前针对复发性/难治性患者开展的临床试验中，仅单药给药就显示出超过35%的部分缓解（PR）率。
Vactosertib已在美国和欧洲被指定为罕见病药物，并被美国食品药品监督管理局（FDA）列为快速审评（Fast Track）药物。MedPacto还在与FDA就将“Vactosertib”指定为突破性治疗药物（Breakthrough Therapy）进行协商。
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