被视为新药候选物的外泌体（exosome）治疗剂，可在确保安全的前提下进行开发的分析方法已经被研发出来。外泌体是由细胞分泌、呈纳米级双层磷脂膜结构组成的小型囊泡。
韩国研究财团5日表示，Osong先进医疗产业振兴财团的Jo Youngwoo、Noh Younguk博士研究团队与韩国基础科学支援研究院的Park Hyesun博士、Jo Miyoung研究员研究团队开展共同研究，开发出了可对外泌体在体内分布进行评估的定量分析方法。
（从左起）Jo Miyoung 韩国基础科学支援研究院研究员，Noh Younguk、Cho Youngwoo Osong高端医疗产业振兴财团博士。韩国研究财团提供
View original image体内分布评估是为获得新药临床试验许可所需的试验项目之一。尤其是通过利用动物模型等分析体内的移动与分布及残留与否，从而判定治疗剂的靶向效果和非靶向效果的程度，具有重要意义。
外泌体基治疗剂是从活细胞分泌的细胞外囊泡中分离、纯化后开发的先进生物医药品之一，目前正被积极用于治疗剂、疾病诊断工具以及药物递送载体的开发。
但由于缺乏明确的分析方法，全球范围内在进入临床试验阶段时都面临困难。目前尚无外泌体治疗剂上市的案例。
在对外泌体进行体内分布评估时，主要采用利用亲脂性染料和放射性同位素等标记法的影像分析，但由于标记物会改变外泌体的自然及生物学特性，分析存在局限。
鉴于此，联合研究团队在保持外泌体生物学特性的前提下，着重于利用蛋白质和RNA来精确测定其在体内的分布。
研究团队首先确认了外泌体中存在线粒体DNA，并将其设定为分析对象。这意味着，如果将来源于人体细胞的外泌体投予实验动物，分析对象就能够被清晰区分。
线粒体DNA是指存在于细胞质中线粒体内的DNA，由于不同动物物种之间存在差异，因此被用作识别物种的高可信度工具。
研究团队按照这一试验方法，检测未被改变的外泌体，并通过定量聚合酶链式反应方法（这是一种通过复制、扩增DNA目标片段以推断特定DNA序列含量的分子生物学技术）进行分析，确认了从多种细胞中分离的外泌体所含线粒体的数量存在差异。
在对注入啮齿类动物尾静脉的外泌体进行体内分布评估时，研究团队验证了外泌体在给药后广泛分布于所有器官，并将该结果与既有影像分析和定量聚合酶链式反应方法进行比较分析，从而证明了该试验方法的妥当性。
研究员Jo Youngwoo表示：“本次研究的意义在于，可以准确评估未被改变的外泌体在体内的分布情况，有望为外泌体基治疗剂的开发提供重要信息”，“由此预计可以为加快推进外泌体治疗剂临床审批提供所需的科学依据”。
另外，本研究在科学技术信息通信部和韩国研究财团推进的生物与医疗技术开发项目的支持下完成。研究成果已于7月17日刊登在细胞外囊泡研究领域的国际学术期刊《Journal of Extracellular Vesicles》上。
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