“镰刀型红细胞病”治疗之路开启…美国FDA首次批准基因剪刀疗法
治疗费高达数十亿韩元 恐仅少数人受益
美国患者就有10万名的“镰状细胞病”
利用基因剪刀技术的镰状细胞贫血治疗方法首次在美国获批。该疗法通过从患者体内提取的干细胞中去除相关基因，使患者的血红蛋白恢复为正常血红蛋白，从而进行治疗。
据《纽约时报》（New York Times）等报道，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准将由生物技术公司Vertex Pharmaceuticals与CRISPR Therapeutics共同开发的、基于CRISPR技术的“Casgevy”疗法用于治疗12岁及以上重度镰状细胞贫血患者。
Casgevy是一种使用获得诺贝尔奖的基因剪刀技术CRISPR的治疗药物，此次是基于CRISPR的治疗方法首次获得批准。
镰状细胞贫血是黑人群体中的一种遗传病，由于血红蛋白基因发生突变，红细胞形状变为镰刀状或新月状。形状异常的红细胞会阻碍血液流动，引发疼痛、中风以及器官衰竭等问题。
仅在美国，镰状细胞贫血患者就多达10万人，其中约20%为重症患者。据悉，每365名黑人新生儿中就有1人患有此病；如果将非洲黑人患者计算在内，全球有数百万人正饱受这一疾病的折磨。
Casgevy通过从患者体内提取干细胞并去除相关基因，使患者的血红蛋白恢复到胎儿时期的正常血红蛋白，从而治疗该疾病。
与现有的药物治疗、输血和骨髓移植等传统疗法相比，基因治疗的效果要显著得多。但由于治疗费用高达数百万美元（折合韩币数十亿韩元），预计只有少数人能够受益。
此次获批的基因剪刀治疗定价为220万美元（约29亿韩元），而一般的基因治疗定价为310万美元（约41亿韩元）。
为了接受如此昂贵的治疗，必须经过保险公司的同意程序；目前能够利用基因剪刀技术治疗镰状细胞贫血的医疗机构也严重不足。在美国的医疗机构中，仅有9家可以实施此类治疗。此外，由于需要投入大量医疗资源，一家医疗机构一年内能够治疗的患者预计仅为5至10人。
另一方面，美国食品药品监督管理局当天除Casgevy外，还批准了利用常规基因治疗方法的Bluebird Bio公司的“Lyfgenia”疗法。Lyfgenia通过向患者注入经过改造的基因拷贝，强化特定血红蛋白的功能，以抑制畸形细胞的产生。
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