纳入医保了却“4亿药物 Kymriah 对10人中7至8人无效”
“天价”药物患者反应评估资料公开
价值达20亿韩元的Zolgensma多数显示改善效果
Kimirazu与Zolgensma分别自去年4月、7月纳入医保报销
若超高价药对个别患者无效须退还部分医保费用
“无治疗效果时应提高退款比例”
价值高达4亿韩元的白血病·淋巴瘤治疗药物“Kimria注（通用名：Tisagenlecleucel）”在使用的患者中，10人里有7～8人未见显著疗效。相反，价格高达20亿韩元的超高价脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物“Zolgensma注（通用名：Onasemnogene Abeparvovec）”的大多数用药患者则被评估为有治疗效果。
6日，国会保健福祉委员会所属议员 Kim Youngju（共同民主党）从健康保险审查评价院获取“Kimria注和Zolgensma等超高价药品给药现状及患者反应评价”资料并进行分析后指出，截至今年8月，以Kimria注给药满6个月的淋巴瘤患者为基准，在130人中，有99人被归类为应予退款对象。也就是说，Kimria注给药患者中超过76%未出现改善效果。
不过，也有意见指出，就Kimria注而言，由于在纳入医保初期大量重症患者进入用药队列，仅凭目前数据断定治疗成效尚属过早。韩国诺华相关负责人表示：“Kimria注自去年纳入医保后，预期寿命仅约6个月的重症淋巴瘤患者大批开始用药，因此看上去效果偏低”，“在比韩国更早获批的日本等海外地区，甚至出现了在真实医疗现场观察到的疗效高于临床试验结果的情况”。
由全球制药企业诺华开发的Kimria注，是用于治疗急性淋巴细胞白血病及弥漫性大B细胞淋巴瘤的药物。它主要用于治疗25岁以下患者，被称为“一次性治疗药物”，但单次给药费用高达3.6亿韩元。为向患者提供治疗机会，保健福祉部已于去年4月决定对Kimria注纳入健康保险。患者只需负担健康保险个人自付上限额598万韩元即可接受治疗。
相反，单次给药费用高达19.8亿韩元的脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物Zolgensma注，被分析为具有较高的治疗效果。在提交患者反应评价结果的9名患者中，仅1人被列为退款对象，这意味着超过88%的患者见到了治疗效果。由诺华开发的Zolgensma注于去年7月被纳入健康保险。
对于此类超高价重症疾病新药，当对个别患者无效时，由制药企业按一定比例向健康保险公团退款的“以患者为单位的绩效基础风险分担制”正在适用，其宗旨在于防止药效欠佳的药物仍产生大量医保给付支出。
截至今年6月，Kimria注和Zolgensma注的医保给付申报金额合计为764亿韩元，其中Kimria注为526亿韩元，Zolgensma注为238亿韩元。据悉，Kimria注即便无药效，其退款比例也在50%以下，而Zolgensma注的退款比例则在50%以上。
议员 Kim Youngju表示：“为防止出现盲区，像Kimria注和Zolgensma注这类需要超高价治疗药物的患者，其医保给付对象应当逐步扩大”，同时也指出：“问题在于，对治疗成效比例较低的药品却消耗了数百亿韩元的医保资金。为了确保超高价新药医保给付的可持续性，有必要强化以绩效为单位的风险分担制，在无治疗效果的情况下提高制药企业的退款比例。”
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