GC绿十字在国际学会上发布罕见出血性疾病管线

by Lee Myeonghwan

Published 29 Jun.2023 08:51(KST)

GC绿十字于29日表示，在从本月24日至28日在加拿大蒙特利尔举行的国际血栓与止血学会（International Society on Thrombosis and Haemostasis，ISTH）2023年年会上，发表了关于罕见出血性疾病相关治疗药物开发动向的研究成果。

GC绿十字总部大楼。GC绿十字提供

国际血栓与止血学会是一个由从事血液凝固及血栓症等多种血液疾病研究的专家参与、共享最新研究成果并探讨治疗方案的专业医学学术会议。在本次年会上，GC绿十字分别就其正在开发的血栓性血小板减少性紫癜治疗药物“GC1126A”进行了口头报告，并就血友病抗体治疗药物“MG1113”进行了海报展示。

血栓性血小板减少性紫癜（Thrombotic Thrombocytopenic Purpura，TTP）是一种罕见的血液凝固疾病，在全身形成微小血栓，阻断流向大脑、心脏和肾脏等主要器官的血流。如不及时进行血浆置换术等适当治疗，大多数患者会死亡，病情极为凶险。其发病机制被认为是由于冯·维勒布兰德因子（von Willebrand factor，vWF）切割酶ADAMTS13缺乏，或因自身抗体导致该酶功能下降。

作为TTP治疗药物开发中的GC1126A，是一种在回避ADAMTS13自身抗体的同时又能延长半衰期的变异蛋白。GC绿十字解释称，在本次发表的研究中，GC1126A在疾病小鼠模型中，相较于现有药物（卡普拉珠单抗）或野生型ADAMTS13（WT‑ADAMTS13），展现出更优异的疗效和更持久的活性维持能力。

负责本次报告的GC绿十字Discovery3团队负责人Nam Hyeonja表示：“本次结果表明，GC1126A有望成为TTP患者的一种潜在新型治疗选择。”

此外，针对血友病抗体治疗药物MG1113的安全性及耐受性等开展的Ⅰ期临床试验结果也以海报形式进行了发表。MG1113不同于直接向血液中补充缺乏凝血因子的现有药物，而是与外源性凝血途径抑制因子TFPI（Tissue Factor Pathway Inhibitor，组织因子途径抑制物）结合，从而促进血液凝固，是一款正在开发中的血友病抗体治疗药物。与传统第Ⅷ因子制剂不同，MG1113可通过皮下注射（SC）给药，预计可提升患者用药便利性。

本次Ⅰ期临床试验中，健康受试者队列由高丽大学安岩医院临床药理学教授Park Jiyoung负责，血友病队列则由延世癌症医院小儿血液肿瘤学教授Han Jeongwoo负责。此次单次给药研究中，MG1113在两组中在剂量达到3.3毫克/千克时均表现出良好的安全性特征。