아리바이오, AR1001 글로벌 3상 투약 완료 1100명 돌파

아리바이오가 개발 중인 경구용 알츠하이머 치료제 AR1001의 글로벌 임상 3상에서 투약을 마친 환자가 1100명을 넘어섰다. 회사는 28일 이 같은 성과를 통해 임상 계획서상 목표 환자 수를 달성했으며, 통계적 유효성과 데이터 신뢰성 확보 요건을 충족했다고 밝혔다.

현재 해당 임상은 13개국에서 진행 중이며, 메인 임상 종료 후 이어지는 1년 추가 연장시험(Open-Label Extension) 참여율은 95% 이상을 기록하고 있다. 이에 따라 1000명 이상의 환자가 지속적으로 약물 투약을 이어가고 있는 상황이다. 회사 측은 높은 참여율이 환자와 보호자가 체감하는 약물 효과와 수용성을 반영한 결과라고 설명했다. 실제로 2년간 투약을 완료한 환자들 사이에서도 추가 투약 요청이 이어지고 있는 것으로 전해졌다.

AR1001 글로벌 3상(POLARIS-AD)은 오는 6월까지 총 1535명에 대한 투약이 마무리될 예정이다. 아리바이오는 이후 9월께 탑라인 데이터를 발표하고, 이어 미국 식품의약국(FDA)에 신약허가신청(NDA)을 제출한다는 계획이다.

임상이 막바지 단계에 접어들면서 AR1001의 '다중 약리 기전(Multimodal Mechanism)' 전략도 학계와 시장의 주목을 받고 있다. 특히 최근 2026년 코크란 리뷰 발표 이후 항아밀로이드 항체 치료제의 임상적 효과에 대한 회의론이 제기되며, 단일 기전 치료의 한계를 지적하는 목소리가 커지고 있다. 기존 치료제들이 아밀로이드 제거에는 성과를 보였지만, 인지 기능 저하가 지속되고 뇌부종 및 뇌출혈(ARIA) 등의 부작용 문제가 부각된 영향이다.

아리바이오는 개발 초기부터 알츠하이머병의 복합적인 원인에 대응하기 위해 다중 기전 전략을 채택해 왔다. AR1001은 저분자 화합물로서 뇌혈관장벽(BBB) 투과성이 뛰어나며, 단순히 세포 외부 플라크 제거에 집중하는 항체 치료제와는 차별화된 작용 방식을 가진다.

이 약물은 뇌 내 신호전달 물질인 cGMP를 분해하는 단백질(PDE5)의 과발현을 억제해 뇌혈류 개선, 신경세포 생존 유전자 활성화 및 시냅스 가소성 증가, 독성 타우 단백질 인산화 억제 등 다양한 효과를 동시에 유도한다. 또한 강력한 PDE5 억제 작용에도 불구하고 시각 이상이나 근육통 등 부작용이 나타나지 않아 장기 복용 안전성도 확보했다.

글로벌 3상 총괄 책임자인 샤론 샤 스탠퍼드대 뇌과학연구소장은 "AR1001은 기존 항아밀로이드 치료제와 달리 알츠하이머병의 복합 병리를 동시에 해결할 수 있는 새로운 PDE5 억제제이자 다중기전 치료제"라고 평가했다.

프레드 킴 아리바이오 미국지사장은 "항아밀로이드 중심 치료 전략이 재검토되는 상황에서 AR1001의 다중 기전 접근은 자연스럽게 주목받고 있다"며 "임상 3상에서 유의미한 결과가 확인될 경우 1차 치료제로 자리 잡을 가능성도 충분하다"고 밝혔다.

한편 아리바이오는 코스닥 상장사 소룩스 와의 합병을 추진 중이며, 합병 예정일은 오는 8월 11일이다.

장효원 기자 specialjhw@asiae.co.kr