식약처, 큐로셀 '림카토주' 허가…국산 1호 CAR-T 치료제

미만성 거대 B세포 림프종 환자에게 치료제 선택기회 확대

큐로셀의 키메라 항원 수용체(CAR) T 치료제 '림카토주'가 허가를 받았다. 국내 첫 CAR-T 치료제 승인이다.

대전 유성구 큐로셀 본사 전경. 큐로셀

식품의약품안전처는 국내 1호 CAR-T 치료제인 큐로셀 의 '림카토주(안발캅타젠오토류셀)'를 허가했다고 30일 밝혔다. CAR-T 치료제는 환자의 면역세포를 유전적으로 조작해 암세포를 정확히 찾아 공격하도록 만든 맞춤형 유전자치료제다.

림카토주는 두 가지 이상의 전신 치료 뒤 재발하거나 반응이 없는(불응성) 미만성 거대 B세포 림프종과 원발성 종격동 B세포 림프종 성인 환자를 치료하는 희귀의약품이다. 림프종 중 가장 흔한 종류가 미만성 거대 B세포 림프종이고, 이 림프종의 최대 10%를 차지하는 하위 유형이 원발성 종격동 B-세포 림프종이다.

이 약은 환자의 면역세포(T세포)에 B세포 표면 항원 단백질인 'CD19'를 인지할 수 있는 유전 정보를 넣어준 후 다시 이 세포를 환자의 몸에 주입해 CD19를 발현하는 암세포를 인식해 사멸시키는 기전의 항암제다. 면역 반응을 조절하는 일부 수용체의 발현을 억제해 암세포의 면역 회피를 차단하고, T세포의 반응 지속성을 유도해 효과를 높였다.

큐로셀은 앞서 임상 2상을 진행한 결과 암세포가 사라지는 '완전 관해'에 도달한 비율(완전관해율)이 67.1%로, 우수한 약효를 확인했다고 밝혔다. 이는 킴리아 등 기존 약보다 높은 수준으로 알려졌다. 안전성에서도 우수한 평가를 받았다. 큐로셀은 지난해 2월에는 림카토주의 건강보험 급여 등재를 위해 건강보험심사평가원(심평원)에 약제급여평가 신청을 마쳤다.

CAR-T는 고가의 치료제이지만, 수입품 중 킴리아의 경우 건강보험이 적용되고 있다. 김건수 큐로셀 대표는 지난해 약제급여평가 신청 당시 "환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공하고, 더 많은 환자가 림카토의 치료 혜택을 받을 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 말했다.

앞서 식약처는 이 의약품을 바이오챌린저 대상과 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 33호로 지정해 개발 초기 단계부터 맞춤형 상담과 신속심사를 통해 제품화를 지원했다.

정동훈 기자 hoon2@asiae.co.kr