이엔셀 EN001, 듀센병 美 FDA 희귀의약품 지정

샤르코-마리-투스 병 이후 두 번째 지정
줄기세포 기반 치료…말초신경·근육 작용

세포·유전자치료제(CGT) 전문기업 이엔셀 은 자사의 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포 치료 후보물질 EN001이 듀센 근이영양증(DMD)을 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 추가 획득했다고 6일 밝혔다.

이는 '샤르코-마리-투스 병(CMT)'으로 ODD를 획득한 데 이은 두 번째 성과다. 이로써 EN001은 말초신경 질환(CMT)과 근육 퇴행성 질환(DMD)이라는 서로 다른 병태 영역의 희귀질환에서 치료 가능성을 인정받았다. FDA는 ODD 지정 신약에 대해 ▲시판 허가 후 7년간의 시장 독점권 ▲임상 비용 세액 공제 ▲신속 심사 등 다양한 혜택을 제공함으로써 혁신 신약의 개발 및 상용화를 지원한다.

DMD는 근육 세포 유지에 필수 단백질인 디스트로핀 유전자의 결손으로 발생하는 소아 희귀질환이다. 진행성 근력 저하로 대부분의 환자가 10대 이후 보행 능력을 상실하며, 현재까지 질병의 진행을 근본적으로 억제하는 치료 옵션은 극히 제한적이다.

EN001은 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포(WJ-MSC)를 기반으로 한 치료제다. 이엔셀의 독자적 세포배양 플랫폼 기술인 'ENCT'를 적용해 세포 노화를 억제하고 항염증 및 조직 재생 관련 인자 분비를 강화한 것이 특징이다. 말초신경 손상 회복뿐 아니라 근육 조직의 염증 조절과 기능 보존 측면에서도 치료 잠재력을 가졌다는 평가다.

장종욱 이엔셀 대표는 "이번 ODD 추가 지정은 EN001이 단일 질환을 넘어 미충족 수요가 높은 난치성 희귀질환 전반에 적용 가능한 플랫폼 기술임을 객관적으로 입증한 성과"라며 "향후 임상 개발 가속화와 함께 가시적인 글로벌 사업 성과를 창출하는 데 역량을 집중할 것"이라고 말했다.

이성민 기자 minute@asiae.co.kr