[특징주]파로스아이바이오, 급성백혈병 완전관해…"임상 성공 가능성 ↑"

급성 골수성 백혈병 치료제 임상 1a/b 연구 결과 공개 예정

파로스아이바이오 가 강세다. 미국혈액학회(ASH)에서 급성 골수성 백혈병 치료제(AML) ‘PHI-101’의 임상 1상 연구 결과를 발표한다는 소식이 주가에 영향을 주는 것으로 보인다.

6일 오후 1시40분 파로스아이바이오는 전 거래일 대비 7.59% 오른 1만2750원에 거래되고 있다.

미국혈액학회는 세계 최대 규모의 혈액암 분야 학술 행사다. 다음달 9일(현지 시각)부터 12일까지 미국 샌디에고에서 열린다. 파로스아이바이오는 학회에서 급성 골수성 백혈병 치료제 PHI-101의 임상 1a/b상 결과를 발표한다.

PHI-101의 임상 1b상은 160㎎ 용량으로 진행하고 있다. 임상 1상 결과 모든 용량에서 내약성이 우수했으며, 투여 제한 독성(DLT)이 발생하지 않았다. 또 기존 승인된 약물을 복용했거나 치료를 받고도 재발 또는 불응한 AML 환자 총 14명 중 9명의 환자에게서 임상적 이득(clinical benefit)을 확인했다.

완전관해(CRc)에 이른 환자가 4명 확인됐다. CRc는 완전관해(CR), 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 CR(CRi), 형태학적 백혈병이 없는 상태(MLFS, Morphologic Leukemia-Free State)를 모두 포함한다.

PHI-101은 급성 골수성 백혈병 환자 중 약 30~35%가 보이는 FLT3 유전자 변이를 표적하는 항암제다. 임상 1상 시험에는 FLT3 저해제 시장을 점유하고 있는 일본 아스텔라스제약의 조스파타(성분명 길테리티닙) 치료 후 재발 또는 불응한 환자들도 참여했다. 임상 1b상에서 효능평가가 이뤄진 임상 대상 환자 전원이 PHI-101 투약 후 객관적인 반응률(objective response rate)을 보인 점 등 자세한 결과가 이번 학회에서 공개될 예정이다.

파로스아이바이오는 신약 개발의 긴급성이 큰 희귀·난치성 질환 치료제 연구에 주력하고 있다. PHI-101은 올해 8월에만 두 차례에 걸쳐 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 치료목적 사용 승인을 받았다. 치료목적 사용 승인은 생명이 위급하거나 중대한 상황에 있으나 적절한 치료 수단이 없는 환자에게 식약처가 의약품 사용을 허가하는 제도다. PHI-101은 2019년엔 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품으로 지정(Orphan Drug Designation)된 바 있다. 임상 2상을 마무리하면 ‘개발 단계 희귀의약품 제도’를 활용해 조건부 품목 허가를 신청할 수 있다. PHI-101을 조기 상용화하는 것을 목표로 임상을 지속하고 있다.

박형수 기자 parkhs@asiae.co.kr