유전병 잡는 '프라임에디팅'.. 정확성 검증

유전자 치료제로서의 가능성 제시

[아시아경제 황준호 기자] 국내연구진이 차세대 유전자 가위인 '프라임에디팅'의 효율성과 정확성을 검증했다. 유전질환의 90%까지 치료가 가능할 것이라고 기대되는 프라임에디팅의 유전자 치료 기술로 활용 가능성이 커질 것으로 예상된다.

한국생명공학연구원의 유전자교정연구센터 소속 김대식, 김용삼 박사의 연구팀은 프라임에디팅의 효율성과 정확성을 검증해 국제 학술지인 '뉴클레익 애시드 리서치'에 연구 논문을 실었다고 10일 밝혔다.

프라임 에디팅의 효율성과 정확성 검증

프라임에디팅은 지난해 10월 미국 브로드연구소에서 최초로 발표한 유전자 가위 기술이다. 기존 3세대 유전자 가위 기술인 크리스퍼(CRISPR/Cas9) 유전자 가위 기술과 역전사 효소를 이용해 유전자 교정을 하는 방식의 기술이다. 기존 방식은 DNA 이중가닥을 모두 절단하고 세포가 자연복구되는 방식으로 작동하지만, 프라임에디팅은 DNA 단일가닥을 절단하고 원하는 염기서열을 직접 삽입하는 방식이다. 학계는 이 기술을 활용해 희귀 유전병의 90%까지 치료가 가능할 것으로 예상한다.

연구팀은 프라임에디팅의 정확성을 검증할 수 있는 기술을 개발했다. 프라임에디팅이 이용하는 신장된 '가이드 RNA(pegRNA)'의 불일치를 이용해 프라임에디팅에서 발생할 수 있는 비표적 절단의 다양한 가능성을 검증했다. 또 DNA 단일가닥 절단의 중요성과 가이드 RNA 신장 길이에 따른 효율성과 정확성을 제시했다. 또 Cas9 변이체들을 이용해 만든 프라임에디팅 변이체들의 효율성과 정확성을 측정해 기존 프라임에디팅과 비교하여 더 높은 정확성을 가지는 것을 확인했다.

프라임에디팅, 희귀 유전 질환 치료 가능성 높아져

이번 연구는 프라임에디팅의 효율성과 정확성을 검증한 세계 최초의 연구 결과다. 연구책임자인 김대식 박사는 "프라임에디팅의 높은 효율성과 정확성을 검증함으로써 유전자 치료제로의 가능성을 제시했다"라며 "적용범위가 넓은 프라임에디팅의 효율성과 정확성을 검증함으로서 하나의 유전자 가위 기술로 다양한 유전자교정이 가능하고 전달기술과 같은 보조기술의 발전과 함께 유전자치료에 대한 활용 가능성이 높아졌다"고 밝혔다.

황준호 기자 rephwang@asiae.co.kr