앱클론, CAR-T 임상후보물질 개발…"연내 임상 진입 계획"

[아시아경제 유현석 기자] 앱클론은 혈액암 CAR-T 치료제(AT101) 임상후보물질 도출에 성공했다고 6일 발표했다.

앱클론 의 AT101은 B세포 유래 백혈병과 림프종 치료를 목적으로 개발되고 있는 신규 CAR-T 치료제다. 연내 임상 진입을 계획하고 있으며 이를 위해 생산 설비 도입 및 GMP 생산 라인 구축, 주요 병원과의 계약 등 생산부터 병원 치료 전반에 대한 사업화를 준비 중이다.

노바티스의 CAR-T 치료제 킴리아의 경우 신속심사를 통해 IND 이후 3년 이내에 승인된 바 있어 앱클론의 AT101도 임상 진입 후 신속한 승인이 기대되고 있다.

CAR-T 치료제의 임상 결과들은 매우 획기적이다. 노바티스의 킴리아의 경우, 난치성 및 재발 급성 림프모구 백혈병 소아 및 젊은 성인 환자를 대상으로 한 임상시험에서 3개월만에 완전관해율 83%라는 유례없이 탁월한 효과를 보였다.

CAR-T 치료제는 암세포에 특이적으로 반응하는 키메라 항원 수용체(Chimeric Antigen Receptor, 이하 CAR)를 장착시킨 T 세포(CAR-T)를 제조해 암 환자에게 주입함으로써 항암 면역반응을 일으켜 암세포를 사멸시키는 새로운 면역항암제이다. CAR-T 기술은 환자 본인의 세포들을 이용하기 때문에 환자의 거부반응 없이 선택적으로 암세포를 사멸할 수 있다는 이점이 있다. 또한, 살아있는 세포를 사용하기 때문에 생체 내에서 장시간 증식이 가능하여 1회 투여로 치료가 가능하며 재발률 역시 낮출 수 있다.

앱클론의 AT101은 노바티스의 킴리아, 길리어드의 예스카타와 동일한 CD19 질환 단백질을 표적으로 하지만 NEST 플랫폼을 통해 개발한 다른 부위에 결합하는 새로운 항체를 이용하여 기존 CAR-T 치료제 대비 면역원성을 제거하여 차별적인 이점이 있다. 또 앱클론은 기존 CAR-T 치료제가 가진 단점인 독성 문제와 질환 확장성 문제 등을 극복할 수 있는 스위처블(Switchable) CAR-T 원천기술을 확보하고 서울대 의과대학과 난소암 치료를 위한 차세대 CAR-T 제품(AT501)도 개발하고 있다.

이종서 앱클론 대표는 "미국과 유럽에선 최근 CAR-T 치료제가 출시되어 많은 혈액암 환자들이 혜택을 보고 있지만, 국내 혈액암 환자들은 아직 그렇지 못하다"며 "CAR-T 치료제가 혁신의약품인 만큼 국가 차원 신약 개발 지원 제도를 활용해 국내 최초로 AT101을 신속하게 출시할 계획"이라고 말했다.

그는 이어 "이번 AT101과 더불어 기존 CAR-T 치료제의 패러다임을 바꿀 수 있는 차세대 스위처블 CAR-T 플랫폼 개발이 가시화 되고 있는 만큼 혈액암뿐만 아니라 고형암으로 확대하여 전 세계 환자들이 독성 문제 없이 보다 향상된 효능의 CAR-T 치료제의 혜택을 받을 수 있도록 노력하겠다"고 덧붙였다.

유현석 기자 guspower@asiae.co.kr