[CEO칼럼] 줄기세포 산업, 제2의 도약을 위한 방향

세계에서 허가받은 줄기세포 치료제 8개 가운데 4개를 국내에서 개발했다. 최초의 줄기세포 치료제도 우리나라가 보유하고 있다. 머지않아 9번째 줄기세포 치료제도 나올 것을 기대한다. 우리 정부가 2003년부터 줄기세포 치료의 유용성을 인정하고 약사법을 수정해 엄격하게 관리한 덕분에 가능한 결과다.

의약품으로 개발하기 위해 줄기세포 치료제 개발업체는 10년 이상 임상시험을 수행했다. 경험과 데이터가 풍부한 만큼 안전하다. 여전히 안전성에 대해 의구심을 표하는 학자도 있다.

하지만 전 세계 규제기관 전문가가 검토하고 합의한 결과에 따르면 의약품 제조 품질 관리 기준(GMP) 규정에 따라 생산한 줄기세포 치료제는 부작용이 적다. 의약품으로 사용하기 위해서는 안전성과 유효성을 일정하게 유지하는 품질 관리가 관건이다. 줄기세포를 배양하는 국내 기술력은 세계적인 수준이다.

줄기세포 치료제를 지속적으로 발전시켜야 하는 이유는 줄기세포가 불치병과 난치병을 치료할 열쇠를 쥐고 있기 때문이다. 줄기세포의 치료 효과에 대해 이해하려면 줄기세포의 특성부터 파악해야 한다. 줄기세포는 크게 성체줄기세포, 배아줄기세포, 역분화줄기세포로 분류한다. 성체줄기세포는 신체 내 조직 손상 부위로 잘 도달하는 특성(Homing effect)이 있다. 손상 부위에 도달하면 활성화돼 치료 효과를 발휘한다. 성체줄기세포 중 상용화의 중심으로는 중간엽 줄기세포가 치료의 핵심 역할을 한다. 허가받은 줄기세포 치료제는 모두 기원만 다를 뿐 중간엽 줄기세포를 활용한다. 여러 가지 기전에 의해 손상된 조직을 회복하거나 대체시키고 손상세포의 생존율을 높인다. T세포를 통한 면역 조절 작용으로 염증 반응을 억제하는 등의 방법으로 손상 장기의 세포를 기능적으로 회복시킨다.

급성 심근경색으로 심장의 펌프 기능이 떨어진 환자가 줄기세포 치료를 통해 기능을 회복한 사례도 있다. 국제적으로 발표한 임상 1상, 임상 2상 시험 결과를 보면 간경변 환자의 간 섬유화(딱딱해진 정도)가 조직학적으로 호전됐다.

줄기세포산업이 경제의 한 축으로 자리 잡아 크게 발전하려면 대량 생산 시스템을 개발해야 한다. 국산 바이오시밀러가 세계를 제패하고 규모의 경제를 이룰 수 있었던 것은 대량 생산 체제를 구축했기 때문이다. 줄기세포 치료제는 현재까지 대량 생산 시스템을 갖추지 못했다. 고가의 치료 비용을 청구하는 이유다. 보험 급여도 대부분 적용되지 않기 때문에 1회 투여하는 데 진료비, 치료비, 입원비 등을 포함해 2000만원가량 들어간다. 줄기세포 치료를 받아야 하는 난치성 질환 환자가 부담해야 한다. 대량 생산 시스템을 구축하기 위한 새로운 연구개발(R&D)에 집중할 수 있는 자본을 확보하는 것도 만만치 않다.

산업이 성장하려면 출시된 치료제에 대해 건강보험 급여를 적용하는 것이 필요하다. 사용량이 늘면 기업 매출도 증가하고, 이는 줄기세포 치료제 개발기업이 정부의 연구비, 개발비에만 의존해 연명하는 것이 아니라 자체적인 자금력을 바탕으로 R&D에 재투자하는 선순환 구조를 만들 수 있다.

줄기세포를 기존 시각대로 경제성만으로 평가할 것이 아니라 특수성을 인정하고 새로운 관리 방침을 마련할 때다. 국내 줄기세포산업이 갖춘 풍부한 경험을 발전시키지 않으면 경쟁국에 선두 자리를 뺏길 수 있다. 선진국이 새로운 방법의 배양법, 대량 생산 시스템 등을 개발하고 다양한 질환에 대한 임상적 경험을 축적한다면 국내 줄기세포 치료제 개발업체가 경쟁력을 잃을 수 있다는 점을 잊지 말아야 한다.

김현수 파미셀 대표