GemVax：“GV1001降低Tau病理与神经炎症指标”论文发表

GemVax & KAEL公布了一篇关于进行性核上性麻痹（PSP）治疗候选物质“GV1001”作用机制的研究论文，发表于国际学术期刊。

GemVax表示，18日收录了PSP临床结果科学依据的论文已刊登在国际学术期刊《科学报告（Scientific Reports）》上。该期刊由《自然》作品集（Nature Portfolio）出版。

本次论文以“GV1001 reduces pathological 4R tau and functional deficits in models relevant to progressive supranuclear palsy”为题，由GemVax企业附属研究所与国内主要研究机构的研究人员共同参与完成。

“Tau病变”是一类以Tau蛋白异常聚集为特征的神经退行性疾病群。尤其是PSP，被认为主要由4R（4-repeat）Tau异常积聚引起。研究团队解释称，他们确认了GV1001通过调节4R Tau蛋白的过度表达，有可能减缓PSP的进展。

论文显示，在动物实验中，给予GV1001后，观察到运动能力和认知功能整体改善的行为学变化。在细胞实验中，也出现了将4R Tau蛋白调节至接近正常水平的结果。

此外，在细胞实验中还确认，GV1001对降低作为小胶质细胞活化指标的TSPO也产生了影响。TSPO是与神经炎症及神经胶质细胞活化相关的指标，作为PSP诊断的影像生物标志物，相关研究仍在持续进行。

在这方面，此前GemVax与德国慕尼黑路德维希-马克西米利安大学（LMU）医院Matthias Brendel教授研究团队共同开展的PSP动物模型研究中，也已确认GV1001可在包括TSPO在内的多种指标上降低神经炎症和Tau病理。该研究已在阿尔茨海默病协会国际学术大会（Alzheimer’s Association International Conference，AAIC 2025）上发表。

公司相关人士表示：“本次论文是在PSP中验证GV1001作用的具有重要意义的成果”，“论文为将临床试验结果与病理蛋白变化、功能性指标以及细胞层面的证据相互关联进行解读，提供了科学基础”。

另一方面，GemVax继获得美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）授予GV1001快速通道及罕见病药物资格后，又从欧洲药品管理局（European Medicines Agency，EMA）获得了罕见病药物资格。公司预计下月收到国内Ⅱ期临床试验72周结果报告，并计划推进全球Ⅲ期临床试验。