식약처, '조인트스템' 조건부 허가 반려…라정찬 "이의신청 검토"

[아시아경제 박혜정 기자] 식품의약품안전처가 네이처셀 의 퇴행성 관절염 줄기세포치료제 '조인트스템'의 조건부 허가를 반려했다. 라정찬 네이처셀 대표는 식약처에 이의신청을 검토하고 있다고 반박하고 나섰다.

19일 식약처에 따르면 중앙약사심의위원회는 지난 13일 네이처셀이 제출한 조인트스템의 임상시험 계획 및 결과를 심의한 결과 "조건부 허가를 위한 임상시험 계획과 결과가 타당하지 않다"고 결론내렸다. 조건부 허가는 암, 희귀질환 등 환자들의 생명을 위협하는 질병 치료를 위해 긴급 도입이 필요한 의약품인 경우 임상 2상시험을 마친 후 시판할 수 있도록 허용하는 제도다. 다만 시판 후 임상 3상 자료를 제출해 최종 허가를 거쳐야 하는 조건이 붙는다.

중앙약심위는 이날 회사 의견으로 제출한 자료를 모두 검토했다고 판단하고 위원 전원 반대로 회사 의견 진술을 청취하지 않기로 했다. 회사에서 이의를 제기할 경우 재논의가 필요한 지에 대해서도 '재논의는 해당 없음'으로 의견을 모았다.

중앙약심위에 따르면 네이처셀은 지난해 사전검토 신청 시 제출한 국내 임상시험이 조건부 허가용으로 타당하지 않다고 지적받자, 미국에서 진행 중인 K-L grade 3(중등도) 환자를 대상으로 한 임상시험 결과를 중간 분석해 이번에 다시 심의를 신청했다.

중앙약심위 위원들은 미국 임상의 표본 수(13명)가 부족하고 중간분석 결과로 조건부 허가를 갈음할 수 없다고 판단했다. 특히 조인트스템의 MRI 평가지표에서 '질병 진행(progress)'이 53.85%로 '개선(Improvement)' 46.1%, '변화없음(no change)' 0%와 비교해 악화된 환자가 더 많다는 의미인데 이를 성공이라고 할 근거가 없다고 지적했다. MRI 평가지도 결과를 뒷받침할 객관적인 세부평가 기준과 근거가 제출되지 않았다고 했다.

이 밖에 중간엽 줄기세포치료제에서 기대한 관절보호, 관절재생, 통증감소, 항염증 등에 대한 신뢰성 있는 결과를 제시하지 못했으며 병용약품 제외에 대해서도 문제가 있다는 지적이 나왔다.

이에 대해 네이처셀은 "조인트스템의 미국 임상2상은 조건부 허가 상 필요한 치료적 확증시험과 유사하다"며 임상계획이 조건부 허가에 부합하지 않는다는 식약처 의견은 잘못됐다고 강조했다.

바이오스타 줄기세포 기술연구원장을 역임하고 있는 라정찬 대표는 회사 홈페이지에 올린 글에서 "효과가 낮다는 일부 위원의 지적은 회사가 제출한 모든 자료를 검토하지 않은 데 따른 것"이라며 "한국과 미국에서 세 차례에 걸쳐 5개 병원에서 임상 결과 모두 일관적인 경향으로서 좋은 효과가 확인됐다"고 밝혔다. 이어 "1차 효과지표인 WOMAC과 VAS 모두 90% 정도의 환자에서 치료성공률을 보였다"며 "조인트스템 투여 6개월 후 MRI 상으로 46.15% 환자의 연골이 재생됐고 1년 뒤에는 60% 이상 환자들의 연골이 재생되는 매우 의미있는 결과를 나타냈다"고 반박했다. 이를 중증 퇴행성 관절염의 근본적인 구조적 개선 가능성을 의미하는 것이라고 해석했다.

라 대표는 또 "결론적으로 조인트스템의 임상이 실패한 것은 아니다"라면서 "국내 3상 조건부 허가 요건에 부합하지 않는다는 중앙약심위 의견은 규제 완화의 입법 취지와 맞지 않다고 생각한다"고 했다. 그러면서 "일본에서의 줄기세포 재생의료사업에 집중해서 세계 1등으로 우뚝 설 것"이라며 "미국에서의 성공적인 임상을 통해 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받아 조인트스템을 세계적인 블록버스터로 만들겠다"고 강조했다.

네이처셀과 바이오스타 줄기세포 기술연구원은 이번주 중 식약처 실무부서와 회의를 거친 후 이의신청 절차 등 향후 대응방향에 대해 결정할 방침이다.

박혜정 기자 parky@asiae.co.kr